Acute lymfoblastische leukemie - FDA keurt Erwinaze goed

Witte bloedcellen (Lymfocyten) helpen het lichaam bij het bestrijden van infecties, maar acute lymfoblastische leukemie, ook wel kanker van de witte bloedcellen genoemd, wordt gekenmerkt door een productie van overtollige lymfocyten in het beenmerg.
De Amerikaanse FDA heeft zojuist een nieuw medicijn goedgekeurd, genaamd Erwinaze (asparaginase Erwinia chrysanthemi), gefabriceerd door EUSA Pharma Inc. uit Langhorne, dat is ontworpen voor behandeling bij patiënten met acute lymfoblastische leukemie (ALL) die een overgevoeligheid hebben voor asparaginase en pegaspargase chemotherapie geneesmiddelen die zijn afgeleid van E.coli voor de behandeling van ALL.
Erwinaze is ontworpen om aminozuur (asparagine) af te breken, een van de eiwitblokken van het lichaam in het bloed, noodzakelijk voor de groei van alle cellen. Erwinaze-behandeling bestaat uit drie intramusculaire injecties per week en zorgt ervoor dat leukemiecellen sterven. Erwinaze-therapie heeft geen invloed op gezonde menselijke cellen die in staat zijn om voldoende asparagines voor hun eigen behoeften te produceren door middel van biosynthese, maar Leukemie-cellen kunnen asparagines niet produceren.
Richard Pazdur, MD, directeur van het Office of Hematology and Oncology Products in het Center for Drug Evaluation and Research van de FDA:

"De goedkeuring van Erwinaze onderstreept de inzet van de FDA voor de goedkeuring van geneesmiddelen voor aandoeningen met beperkte patiëntenpopulaties met onvervulde medische behoeften met behulp van nieuwe eindpunten van de studie."

Onderzoekers beoordeelden de veiligheid en werkzaamheid van Erwinaze in een klinische studie met 58 patiënten. Aanvullende veiligheidsgegevens van 843 patiënten werden verkregen van een uitgebreid toegangsprogramma met de naam Erwinaze Master Treatment Protocol (EMTP). Patiënten in beide onderzoeken moesten de behandeling met pegaspargase of asparaginase beëindigen E coli vanwege allergische reacties.
Het eindpunt van de proef was het aantal patiënten met aanhoudende asparaginase-activiteitsniveaus die werden geassocieerd met betere leukemiecontrole en overleving. Onderzoekers merkten op dat de vooraf gespecificeerde drempelwaarde voor asparaginase-activiteit op 48 of 72 uur na dosering bij alle evalueerbare patiënten werd gehandhaafd.
Bijwerkingen verbonden aan Erwinaze-therapie omvatten ernstige allergische reacties (anafylaxie), hoge niveaus van leverenzymen in het bloed (abnormale transaminasen en bilirubine), bloeding (bloeding), bloedstolling, ontsteking van de pancreas (pancreatitis), misselijkheid, braken en hoog bloedgehalte. suiker (hyperglycemie).

De FDA keurde twee andere producten goed die asapargine specifiek enzym bevatten voor de behandeling van ALL bij patiënten voorafgaand aan de goedkeuring van Erwinaze, namelijk Elspar (asparaginase injectie) en Oncaspar (pegaspargase), beide afgeleid van E coli.
Erwinaze, vervaardigd door EUSA Pharma Inc. uit Langhorne, Pa.tronic-straling en voor het reguleren van tabaksproducten, is geclassificeerd als een weesgeneesmiddel, op grond van het feit dat minder dan 200.000 mensen in de VS zijn getroffen.
Geschreven door Petra Rattue