Acute multiple sclerose - H.P. Acthar® gel vermindert shows belooft in acute exacerbaties

Een presentatie op de 44e jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Nephrology toonde studieresultaten van H.P. Acthar® Gel, een natuurlijk adrenocorticotroop hormoon (ACTH), ontworpen voor de behandeling van acute exacerbaties van multiple sclerose bij volwassenen en als monotherapie voor de behandeling van IS bij zuigelingen en kinderen jonger dan 2 jaar.
Acthar® kan remissie van proteïnurie veroorzaken bij patiënten met idiopathische membraneuze nefropathie (iMN), een veelvoorkomende oorzaak van nefrotisch syndroom bij volwassenen. De remissie wordt geïnduceerd door de productie van antilichamen tegen de fosfolipase A2-receptor (PLA2R) te onderdrukken. Er is vastgesteld dat het nefrotisch syndroom een ??risicofactor is voor progressie naar terminale nierziekte (ESRD).
Nefrotisch syndroom is een niet-specifieke aandoening die kan worden veroorzaakt door talrijke onderliggende ziekten en stoornissen, zoals iMN, primaire focale segmentale glomerulaire sclerose (FSGS) en andere aandoeningen.
Het wordt veroorzaakt door schade aan de nier glomeruli waarbij kleine bloedvaten het bloedafval en overtollig water in de urine filteren, waardoor grote hoeveelheden eiwit uit het bloed in de urine lekken, een aandoening die bekend staat als proteïnurie.
Questcor schat, op basis van epidemiologische gegevens en uitgebreid marktonderzoek met nefrologen, dat ongeveer 8000 patiënten in de VS lijden aan nefrotisch syndroom veroorzaakt door iMN en een vergelijkbaar aantal als gevolg van primaire FSGS maar er zijn ook verschillende andere minder vaak voorkomende oorzaken. Indien niet adequaat behandeld of niet-reagerend op behandeling, ontwikkelen patiënten met dit type idiopathisch nefrotisch syndroom vaak ESRD, wat volgens ASN-schattingen invloed heeft op meer dan 500.000 patiënten in de VS. Verwacht wordt dat dit cijfer de komende 20 jaar met 50% zal stijgen.
ESRD kan worden veroorzaakt door verschillende nieraandoeningen en in de Verenigde Staten worden elk jaar meer dan 100.000 nieuwe ESRD-gevallen gediagnosticeerd. De enige beschikbare therapie voor ESRD-patiënten is dialyse en niertransplantatie.
Dr. Laurence H Beck Jr., M.D., Ph.D. Boston University Assistant Professor of Medicine:

"Een groot deel van de patiënten met idiopathische membraneuze nefropathie hebben circulerende anti-PLA2R-antilichamen die een sleuteleiwit aantasten dat zich op de podocytcellen bevindt en die in de nier worden aangetroffen en rechtstreeks betrokken zijn bij nierfiltratie.
Wij zijn van mening dat anti-PLA2R-antilichamen een belangrijk therapeutisch doelwit zijn bij de behandeling van deze vorm van chronische nierziekte. De resultaten van deze studie tonen aan dat er een direct gunstig effect van Acthar op het immuunsysteem lijkt te zijn bij patiënten met idiopathische vliezige nefropathie. "

Onderzoekers onderzochten in totaal 14 patiënten met iMN uit 2 pilootstudies aan de Mayo Clinic en Columbia University Medical Center die Acthar gedurende 6 maanden kregen. Bij baseline waren 12 van de 14 patiënten (86%) anti-PLA2R-positief en bij 6 maanden zagen onderzoekers een vermindering van anti-PLA2R bij al deze 12 patiënten, met een complete verdwijning van anti-PLA2R bij 5 patiënten, terwijl 5 van de ze ervoeren een gedeeltelijke remissie van proteïnurie. Ze observeerden ook een klinische remissie van proteïnurie bij twee extra patiënten met niet-detecteerbare baseline anti-PLA2R-serumniveaus.
Steve Cartt, Executive Vice President en Chief Business Officer van Questcor Pharmaceuticals, Inc. merkte op:

"Deze bevindingen bieden een belangrijke stap voorwaarts in het begrip van hoe patiënten met nefrotisch syndroom als gevolg van idiopathische membraneuze nefropathie baat kunnen hebben bij de behandeling met Acthar. Deze gegevens wijzen erop dat Acthar lijkt te werken, althans gedeeltelijk, door een immuunmodulerend effect dat kan helpen de nierfunctie bij deze patiënten te herstellen We verheugen ons op verder onderzoek op dit gebied. "

De ASN accepteerde een korte samenvatting met een samenvatting van de onderzoeksresultaten, die momenteel beschikbaar is op: www.asn-online.org.
H. P. Acthar® Gel is ontworpen om een ??verlengde afgifte te bieden na intramusculaire of subcutane injectie. Acthar, een natuurlijk adrenocorticotroop hormoon (ACTH), is geïndiceerd voor de behandeling van acute exacerbaties van multiple sclerose bij volwassenen en als monotherapie voor de behandeling van IS bij zuigelingen en kinderen jonger dan 2 jaar. Het is ook ontwikkeld om een ??diurese of remissie van proteïnurie bij het nefrotisch syndroom te induceren zonder uremie van het idiopathische type of die het gevolg is van lupus erythematosus, evenals voor de behandeling van verschillende andere ziekten en stoornissen.
Geschreven door Petra Rattue