Cystic Fibrosis - inhalatie van Mannitol Plus-standaardtherapie Verbetert de longfunctie

Een nieuwe studie toonde aan dat de combinatie van mannitol met inhalatiepoeder en standaardtherapie voor cystische fibrose resulteerde in een aanhoudende verbetering van de longfunctie gedurende 12 maanden. Naast het feit dat het effectief en veilig is, kan de eenvoudige toediening van de behandeling de therapietrouw verhogen bij personen die aan de aandoening lijden. De studie, ondersteund door Pharmaxis Limited, wordt online gepubliceerd vóór de publicatie in de American Thoracic Society American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine.
De onderzoekers namen 318 patiënten op om deel te nemen aan de dubbelblinde studie. Deelnemers werden vervolgens willekeurig toegewezen om hetzij 400 mg geïnhaleerd mannitol of 50 mg groot geïnhaleerd mannitol (controlegroep) gedurende 26 weken te ontvangen, gevolgd door nog eens 26 weken open-label actieve behandeling. De onderzoekers kozen 50 mg dosis voor de controlegroep omdat ze dachten dat het niet klinisch effectief zou zijn, op basis van een eerder onderzoek naar dosisverhogingen. Mannitol werd gegeven naast een typische gelijktijdige therapie, zoals geïnhaleerde antibiotica en recombinant menselijk deoxyribonuclease.
Hoofdonderzoeker Moira L Aitken, hoogleraar Long- en kritieke zorggeneeskunde aan het Universitair Medisch Centrum van Washington, verklaarde:

"Patiënten in de behandelingsgroep vertoonden een gemiddelde verbetering van 106,5 ml in geforceerd expiratoir volume in één seconde (FEV1), een verbetering van 8,22 procent ten opzichte van de uitgangswaarde, vergeleken met een verbetering van 52,4 ml (4,47 procent) in de controlegroep. ml in de behandelingsgroep, vergeleken met 65,0 ml in de controlegroep Behandelde patiënten hadden ook minder pulmonale exacerbaties dan controles. "

Tussen de behandelings- en controlegroepen bereikte het verschil in absolute FEV1 statistische significantie (p = 0,059), terwijl het verschil in relatieve verandering ten opzichte van baseline FEV1 significantie bereikte (p = 0,029). Deelnemers aan de behandelingsgroep handhaafden FEV1-verbeteringen tijdens de 26 weken durende open-label fase van het onderzoek. Vanaf het begin van het onderzoek tot tijdens de open-labelfase, verbeterde de gemiddelde FEV1 84,0 ml (6,3%) in de controlegroep.
Beide groepen ondervonden vergelijkbare percentages van bijwerkingen. Tijdens de studiefase werd kwalitatieve sputum-microbiologie uitgevoerd voor Staphylococcus aureus en Pseudomonas aeruginosa, vanwege de mogelijke invloed van mannitol op de longmicrobiologie. In beide groepen observeerden de onderzoekers geen kwalitatieve veranderingen in de microbiologische resultaten van baseline.

In beide groepen was de therapietrouw goed, 85,2% van de deelnemers in de behandelingsgroep en 88,7% van de deelnemers in de controlegroep die 60% of meer van de toegediende medicatie gebruikten.
Volgens de onderzoekers heeft het primaire eindpunt van het onderzoek, het verschil in absolute FEV1 tussen groepen, geen significantie bereikt. Ze leggen uit dat het gebruik van een enkel baselinebezoek om FEV1-waarden voor de basislijn vast te stellen hier mogelijk de oorzaak van is. Wanneer het team FEV1-waarden voor de basislijn berekende als een gemiddelde van FEV1-waarden over twee basislijnbezoeken, zoals in eerdere klinische interventieonderzoeken, was de totale toename in absolute FEV1 in de behandelingsgroep aanzienlijk groter (p = 0,0008). Bovendien kunnen de 50 mg-dosispatiënten die in de controlegroep zijn ontvangen enig voordeel hebben gehad, wat het absolute verschil tussen de twee groepen beperkte.
Dr. Aitken concludeerde:

"Bij onze patiënten met cystische fibrose resulteerde behandeling met geïnhaleerd mannitol in aanhoudende verbeteringen in de longfunctie gedurende 12 maanden, met een gunstig veiligheidsprofiel.
Bovendien is de droogpoederinhalator die wordt gebruikt voor het toedienen van mannitol klein, draagbaar, gemakkelijk in gebruik en hoeft na elk gebruik niet grondig te worden gereinigd en gedesinfecteerd, wat patiënten kan helpen om zich beter aan de behandeling te houden. Onze resultaten ondersteunen het gebruik van geïnhaleerd mannitol voor het dagelijks beheer van cystische fibrose. "

Geschreven door Grace Rattue