Geneesmiddel dat is goedgekeurd voor de behandeling van zeldzame vormen van leukemie

Een nieuw medicijn voor de behandeling van patiënten met chronische myeloïde leukemie (CML) en Philadelphia-chromosoom-positieve acute leukemie (Ph + ALL) is zojuist goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration.
Het medicijn, Iclusig (ponatinib), werd verwacht te worden goedgekeurd op 27 maart 2013, maar omdat er geen alternatieve therapie bestaat die momenteel bestaat voor de twee zeldzame bloed- en beenmergziekten, heeft de FDA prioriteit gegeven aan de beoordeling.
Het geneesmiddel werkt bij leukemiepatiënten die niet reageren op de behandeling van een klasse geneesmiddelen die tyrosinekinaseremmers (TKI's) worden genoemd. Het werkt door eiwitten te blokkeren die ervoor zorgen dat kankercellen zich ontwikkelen. Soms kunnen de kankercellen een mutatie genaamd T315I ontwikkelen die hen resistent maakt tegen TKI's, Iclusig is effectief bij het richten op deze cellen.
Volgens Richard Pazdur, MD, directeur van het Office of Hematology and Oncology Products in het Center for Drug Evaluation and Research van de FDA:

"De goedkeuring van Iclusig is belangrijk omdat het een behandelingsoptie biedt voor patiënten met CML die niet reageren op andere geneesmiddelen, met name die met de T315I-mutatie die weinig therapeutische opties hebben gehad. Iclusig is het derde geneesmiddel dat is goedgekeurd voor de behandeling van CML en de tweede medicijn goedgekeurd om het hele jaar door te behandelen, waarmee het FDA's inzet voor het goedkeuren van veilige en effectieve medicijnen voor patiënten met zeldzame ziekten wordt aangetoond. "

449 patiënten met CML en Ph + ALL namen deel aan de klinische studie om de effectiviteit van het medicijn te evalueren. De onderzoekers ontdekten dat er een significante vermindering was in het aantal kankercellen met de Philadelphia chromosoom genetische mutatie, waardoor een belangrijke cytogenetische respons (MCyR) werd bereikt. MCyR werd bereikt bij 70 procent van de patiënten met de T315I-mutatie en bij 54 procent van alle patiënten.
Tijdens de versnelde en blastase CML en Ph + ALL vonden ze dat 52 procent van de deelnemers met CML in de versnelde fase geen bewijs van leukemie (major hematologic response, MaHR) ervoeren voor een mediane periode van 9,5 maanden. 31 procent van de deelnemers met CML in de blastfase ondervond een belangrijke hematologische respons gedurende een mediane periode van 47 maanden. En 41 procent van de deelnemers met Ph + ALL bereikte MaHR voor een mediane periode van 3,2 maanden.

Bijwerkingen van het medicijn zijn hoge bloeddruk, buikpijn, hoofdpijn, droge huid, gewrichtspijn, koorts en misselijkheid. Het medicijn zal ook worden geëtiketteerd met een waarschuwing die patiënten waarschuwt voor het verhoogde risico op het ontwikkelen van bloedstolsels en levertoxiciteit die samenhangen met het gebruik van het medicijn.
Geschreven door Joseph Nordqvist