FDA keurt cholesterolmiddel Juxtapid van Aegerion goed

Aegerion Pharmaceuticals heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration het gebruik van Juxtapid (lomitapide) -pillen als aanvulling op een vetarm dieet en andere lipidenverlagende behandelingen heeft goedgekeurd.
Juxtapid is voor patiënten met homozygote familiale hypercholesterolemie (HoFH), een kritieke, zeldzame genetische ziekte die de functie van de receptor remt die slechte cholesterol uit het lichaam verwijdert. Dit functieverlies van de LDL-receptorfunctie veroorzaakt hoge niveaus van cholesterol in het bloed.

HoFH wordt gekenmerkt door vroegtijdige atherosclerose, een blokkering van de bloedvaten en kan op jonge leeftijd leiden tot hartaanvallen.
Katherine Wilemon, president en oprichter van The FH Foundation. zegt:

"De FDA-goedkeuring van JUXTAPID is een belangrijke stap voorwaarts voor HoFH-patiënten en hun families, die al lang op nieuwe therapieën hebben gewacht. Nieuwe behandelingen, gecombineerd met meer begrip en bewustzijn van deze ziekte, kunnen de HoFH-gemeenschap broodnodige hoop brengen. "

Juxtapid heeft een waarschuwingslabel, ook wel een "boxed warning" genoemd, de sterkste waarschuwing die een medicijn kan dragen, en zal alleen beschikbaar zijn via een beperkt programma vanwege de risico's van leverbeschadiging.
De goedkeuring was gebaseerd op Aigenes Fase III-onderzoek waarin de effectiviteit en veiligheid van Juxtapid werd onderzocht. Bij gebruik in combinatie met de huidige lipidenverlagende therapie, hielp Juxtapid het LDL-cholesterol te verlagen van gemiddeld 336 mg / dL naar 190 mg / dL, een daling van 40 procent.
De meest voorkomende bijwerkingen waren gastro-intestinale problemen. Frequente reacties inbegrepen:

• misselijkheid
• braken
• diarree
• indigestie
• constipatie
• winderigheid
• pijn op de borst
• influenza
• vermoeidheid
• buikpijn

Deze medicijninjecties kunnen elk jaar tot $ 300.000 kosten en strikte veiligheidsmaatregelen vereisen.
Dit medicijn is Aegerion's eerste op de markt en de FDA zal beslissen of een vergelijkbaar medicijn van Sanofi en Isis Pharmaceuticals Inc., genaamd Kynamro, al dan niet wordt geaccepteerd.

Risico's geassocieerd met hoog cholesterol

• vernauwing van de bloedvaten
• pijn op de borst of ongemak
• slag of mini-slag
• hartaanval
• hoger risico op coronaire hartziekten

Geschreven door Kelly Fitzgerald