Firazyr (Icatibant-injectie) goedgekeurd voor acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem, VS

Firazyr (icatibant-injectie) is door de FDA goedgekeurd voor acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem bij volwassenen van 18 jaar en ouder. Icatibant is een krachtige en selectieve bradykinine B2-receptorantagonist - het remt de effecten van bradykinine, waarvan wordt gedacht dat het HAE (erfelijk angio-oedeem) symptomen van ontsteking, pijn en plaatselijke zwelling veroorzaakt; het behandelt de klinische symptomen van een acute aanval.
Erfelijk angio-oedeem, vaak aangeduid als HAE, wordt veroorzaakt door de onjuiste functie of lage niveaus van C1-remmer, een eiwit dat betrokken is bij het reguleren van hoe bepaalde bloedstollingsroutes en immuunsystemen werken. Minder dan 30.000 personen in de VS worden geacht HAE te hebben. Het is een zeldzame, genetische ziekte die wordt gekenmerkt door terugkerende periodes van acute zwelling die soms ontsierend en vaak pijnlijk kan zijn - in sommige gevallen kunnen episodes levensbedreigend zijn.
Zwelling komt meestal voor in het gezicht, ledematen, stemkastje, genitaliën, luchtpijp of gastro-intestinale tractus, maar kan elk deel van het lichaam beïnvloeden. Wanneer het maagdarmkanaal wordt aangetast, ervaart de patiënt braken, misselijkheid en buikpijn. Wanneer er zwelling in de luchtwegen is, kan het individu stikken.
Curtis Rosebraugh, M.D., M.P.H., directeur van het Office of Drug Evaluation II in het Center for Drug Evaluation and Research van de FDA, zei:

"Firazyr biedt een nieuwe optie voor de behandeling van acute aanvallen van HAE en omdat het zelf kan worden toegediend via een injectie in de buikstreek, kunnen patiënten zichzelf behandelen na herkenning van een HAE-aanval."

De FDA beoordeelde drie gecontroleerde klinische onderzoeken met 225 patiënten die 1076 doses van 30 mg Firazyr kregen toegediend. Patiënten meldden het begin van symptoomverlichting binnen twee uur na toediening van Firazyr, vergeleken met 20 uur voor degenen die placebo kregen.
Dit is het derde medicijn dat de FDA heeft goedgekeurd voor HAE-aanvallen. Berinert werd in oktober 2009 goedgekeurd voor de behandeling van abdominale en aangezichtsaanvallen, en Kalbitor, voor acute aanvallen bij patiënten van 16 jaar en ouder werd in december 2009 goedgekeurd.

Firazyr bevat informatie over patiëntenbegeleiding en injectie-instructies.
Bijwerkingen geassocieerd met Firazyr omvatten huiduitslag, duizeligheid, verhoogde leverenzymen, reacties op de plaats van de infectie en koorts.
Timothy Craig, hoogleraar geneeskunde & pediatrie, Penn State Hershey Medical Center, zei:

"Tot nu toe werden HAE-patiënten geconfronteerd met problemen om snel toegang te krijgen tot een acute behandeling, zoals de noodzaak om naar het kantoor van de arts of het ziekenhuis te reizen.FIRAZYR is een behandeling met aangetoonde werkzaamheid die bij kamertemperatuur kan worden bewaard en zelf kan worden geïnjecteerd door de patiënt FIRAZYR gaat in op deze belangrijke onvervulde behoefte door HAE-patiënten snel toegang te bieden tot acute behandeling. "

VS HAE Association Executive Vice President Janet Long, zei:

"De onvoorspelbaarheid van HAE-aanvallen kan de reis, de werkgelegenheid, educatieve mogelijkheden en het sociale leven van patiënten beperken, waardoor patiënten een belangrijke nieuwe mogelijkheid hebben om HAE-aanvallen te behandelen."

Shire Human Genetic Therapies Inc., de marketers van het medicijn, legde uit dat Firazyr wordt geleverd in voorgevulde spuiten die kunnen worden bewaard bij temperaturen tot 77 Fahrenheit, waardoor het een draagbaar en toegankelijk medicijn is voor onmiddellijke behandeling van HAE-aanvallen.
Sylvie Grégoire, president van Shire Human Genetic Therapies, zei:

"Shire heeft uitgebreide ervaring met het voldoen aan de unieke behoeften van patiënten met zeldzame ziekten vanwege ons leiderschap op dit gebied." Met FIRAZYR nu goedgekeurd in 38 landen, zijn we verheugd deze zowel de nieuwe behandeling als ons uitgebreide OnePath®-patiëntenservic Amerikaanse HAE-patiënten. "

Regulerende instanties in 38 landen, waaronder de Europese Unie en nu de VS, hebben Firazyr goedgekeurd voor acute HAE-aanvallen bij volwassen patiënten.
Patiënten zijn getraind in het zelf toedienen van de Firazyr-injectie. De meerderheid van de patiënten reageert op één dosis. Soms kunnen maximaal twee extra doses worden toegediend binnen een periode van vierentwintig uur. Als dit nodig is, moet elke extra dosis ten minste zes uur na elkaar worden gedaan.
Geschreven door Christian Nordqvist Bronnen: Shire, FDA.