nl.3b-international.com
"Functional Cure" voor HIV / AIDS gegroeid in Small Trial
Onderzoekers die een potentiële nieuwe gentherapie voor HIV / AIDS testen, zeggen dat ze opgewonden zijn door vroege resultaten die een aanzienlijke vooruitgang betekenen in de richting van een "functionele remedie" voor de ziekte. Ze hebben de gegevens van de klinische fase 1-programma's gepresenteerd om de behandeling te ontwikkelen die bekend staat als SB-728-T, van Sangamo BioSciences, Inc. uit Richmond, Californië, op de 51e Interscience-conferentie over antimicrobiële stoffen en chemotherapie (ICAAC), die deze week, van 17 tot 20 september, in Chicago wordt gehouden.
Sangamo is een biotechbedrijf dat gespecialiseerd is in de ontwikkeling van technologie die genen in- en uitschakelt door een klasse van transcriptiefactoren genaamd zinkvinger-DNA-bindende eiwitten (ZFP's) te manipuleren. Ze ontwikkelen ook technologie die genexpressie kan verfijnen of bewerken met behulp van zinkvinger-nucleasen (ZFN's) die specifieke DNA-sequenties invoegen, verwijderen of wijzigen.
Een van de redenen waarom HIV cellen in het menselijke immuunsysteem kan infecteren, is vanwege het CCR5-gen: het codeert voor een receptor die het virus gebruikt om toegang te krijgen.
Sangamo heeft zijn experimentele behandeling SB-728-T ontwikkeld om deze faciliteit in beide exemplaren van het CCR5-gen te modificeren (elke persoon heeft twee kopieën of allelen van een gen, één van elke biologische ouder).
Het idee is om genoeg genen in voldoende cellen te wijzigen zodat de virale lading aanzienlijk wordt verminderd, waardoor de noodzaak om door te gaan met zeer actieve antiretrovirale therapie (HAART) wordt opgeheven.
Dr. Carl June, directeur van Translationeel Onderzoek aan het Abramson Family Cancer Research Institute van de University of Pennsylvania School of Medicine, is een onderzoeker van de rechtszaak:
Juni vertelde de pers dat:
"De statistisch significante relatie tussen geschatte modificatie van beide exemplaren van het CCR5-gen en virale belasting tijdens de onderbreking van de behandeling suggereert dat de volgende stap is om de frequentie van de gemodificeerde cellen te verhogen bij HIV-geïnfecteerde patiënten met de ultieme hoop dat als we dat doen, we zullen een 'functionele remedie' bereiken en de behoefte aan voortgezet HAART elimineren. "
De proef betrof 10 patiënten die op HAART waren toen zij zich bij hen voegden.
Vier weken na de behandeling met een enkele dosis SB-728-T ondergingen zes van hen een onderbreking van de behandeling (TI), waarbij zij gedurende 12 weken stopten met het gebruik van het HAART-medicijn.
Virale belasting daalde bij drie van de zes patiënten. Bij één patiënt werd de virale last praktisch niet detecteerbaar, tot het punt waarop hij aan het einde van de behandelingsonderbreking als "aviremisch" werd beschouwd. Deze patiënt had al een natuurlijk gemuteerde kopie van het CCR5-gen (dus zijn genen waren al halverwege de eindstreep voor zover het deze treamtent betrof).
De onderzoekers schatten dat het percentage CCR5-genen (beide kopieën meegerekend) dat werd uitgeschakeld (waardoor de toegang van hiv tot cellen werd ontzegd) bij deze patiënt twee keer zo groot was als bij de andere patiënten (geen van hen had al kopieën van het gen gewijzigd toen ze lid werden). de studie).
Dr Ronald Mitsuyasu, hoogleraar geneeskunde, David Geffen School of Medicine aan de Universiteit van Californië in Los Angeles (UCLA) is een van de belangrijkste onderzoekers van dit deel van de proef. Hij zei dat ze "erg aangemoedigd waren door deze vroege demonstratie" van een antiviraal effect, en ook de "duidelijke verbetering" in de totale CD4 + immuun T-cel tellingen van de patiënten.
"Hoewel hun virale ladingen goed onder controle zijn op HAART, ondervonden deze proefpersonen onvolledig herstel van hun T-celtellingen. Verbetering en behoud van het immuunsysteem is van het grootste belang bij HIV en die gezien in deze studie tonen een verbetering ten opzichte van die gezien na verschillende jaren van HAART, "zei Mitsuyasu.
Dr Dale Ando, ??Sangamo's vice-president van therapeutische ontwikkeling en chief medical officer zei:
"SB-728-behandeling resulteert in een ongekende verbetering van de gezondheid van het immuunsysteem, gemeten aan de hand van verhoogde CD4 + T-celniveaus en verbeterde CD4 +: CD8 + T-celverhoudingen, zelfs bij proefpersonen die de proef met slechte CD4 + -tellingen hebben ingelopen."
Sangamo's vice-president van onderzoek en ontwikkeling, Geoff Nichol, zei dat ze "waardevolle gegevens blijven verzamelen over de parameters die essentieel zijn voor de optimalisatie van deze nieuwe kandidaat-medicijn".
Het bedrijf is van plan zijn klinische studies uit te breiden en bevestigende studies uit te voeren bij patiënten die een natuurlijke, reeds gemodificeerde kopie van de CCR5-mutatie dragen.
"We zullen ook andere mechanismen onderzoeken om de engraftment te verbeteren en de impact van de hiv-resistente cellen op de virale lading en het algemene immuunsysteem van HIV-patiënten te maximaliseren," zei Nichol.
Sangamo's verklaring wees erop dat Mitsuyasu en June geen financiële banden hebben met het bedrijf.
Geschreven door Catharine Paddock PhD
Verander het dieet en oefen samen voor de beste resultaten
Veel afslankprogramma's zeggen dat je eerst moet focussen op het veranderen van het dieet, dan oefenen, maar nu zegt nieuw onderzoek van de Stanford University School of Medicine in de VS voor de beste effecten die je allebei tegelijkertijd zou moeten doen. Met collega's presenteerden Abby King, hoogleraar gezondheidsonderzoek en -beleid en geneeskunde, hun bevindingen in een paper dat deze maand in de Annals of Behavioral Medicine wordt gepubliceerd.
Normaal gewicht Artsen bespreken gewichtsverlies bij patiënten Meer vaak dan overgewicht collega's
Een nationaal cross-sectioneel onderzoek van 500 huisartsen in de VS vindt dat hun gewicht de diagnose en zorg voor obesitas kan beïnvloeden. Een van de bevindingen, eerder deze maand gepubliceerd in het tijdschrift Obesity, is de suggestie dat artsen met BMI in het normale gewichtsbereik eerder gewichtsverlies zullen bespreken met patiënten dan met dikke of zwaarlijvige collega's.
