Hemacord - Eerste Cord Blood-product goedgekeurd door FDA

De FDA heeft HEMACORD goedgekeurd, het eerste navelstrengbloed dat ooit in de VS is goedgekeurd. Het werd gebruikt in hematopoietische stamceltransplantatieprocedures voor mensen met stoornissen die het bloedvormingssysteem beïnvloeden - bekend als het hematopoietische systeem. Potentiële patiënten omvatten die met bepaalde soorten bloedkankers, evenals mensen met erfelijke metabole stoornissen en stoornissen van het immuunsysteem.
Karen Midthun, MD, directeur van het Centre for Biologics Evaluation and Research van de FDA, zei:

"Het gebruik van navelstrengbloed hematopoëtische progenitor celtherapie biedt mogelijk levensreddende behandelingsopties voor patiënten met dit soort stoornissen."

Volgens de FDA is HEMACORD geïndiceerd voor:

"... gebruik bij niet-verwante hematopoëtische progenitorceltransplantatieprocedures bij donoren ... bij patiënten met stoornissen die het hematopoëtische systeem beïnvloeden en die worden geërfd, verkregen of het resultaat zijn van myeloablatieve behandeling."

Myeloablatieve behandeling verwijst naar behandeling die resulteert in de ernstige of volledige uitputting van beenmergcellen.

HEMACORD bevat HPC's - hematopoëtische progenitorcellen - uit navelstrengbloed.

• Hematopoietic betekent - met betrekking tot de vorming van bloed of bloedcellen.
• Progenitorcellen betekent - vroege afstammelingen van stamcellen die alleen kunnen differentiëren, ze kunnen zichzelf niet meer vernieuwen, zoals stamcellen dat kunnen. Differentiëren betekent veranderen tijdens ontwikkeling naar meer gespecialiseerde vormen. Met andere woorden, voorlopercellen zijn geen stamcellen, maar ze kunnen bepaalde soorten rijpe cellen worden, worden (differentiëren).

Drie bronnen van hematopoïetische progenitorcellen (HPC's) kunnen worden gebruikt bij transplantaties:

• Navelstrengbloed
• Beenmerg
• Perifeer bloed

Wanneer de HPC's worden ingebracht in een patiënt, gaan ze naar het beenmerg waar ze zich delen en rijpen. De volwassen cellen komen de bloedbaan binnen waar ze de bloedcelaantallen volledig of gedeeltelijk herstellen, wat onder andere resulteert in een betere immuunfunctie.
President en CEO van het New York Blood Center, de makers van HEMACORD, Christopher D. Hillyer, MD, zeiden:

"We zijn zeer verheugd de eerste openbare navelstrengbloedbank te zijn met een FDA-vergunning
product voor transplantatie. "

In 2009 heeft de FDA de "Richtlijn voor de industrie: minimaal gemanipuleerd, niet-gerelateerd allogene placenta / navelstrengbloed bestemd voor hematopoïetische reconstitutie voor gespecificeerde indicaties." Het doel is om makers en marketeers van bepaalde navelstrengbloed-eenheden te helpen hun producten ter goedkeuring voor te leggen. Voor fabrikanten werd een inloopperiode van twee jaar ingesteld om ofwel een nieuwe onderzoeksapplicatie of een licentieaanvraag in te dienen. De inloopperiode liep af op 20 oktober 2011. Dergelijke aanvragen moeten nu worden ingediend.
Bij HEMACORD verschijnt een waarschuwing in de vorm van een doos die artsen en patiënten waarschuwt voor de risico's met betrekking tot GVHD (Graft versus Host Disease), infusiereacties, transplantaatfalen en engraftment-syndroom - ze zijn allemaal potentieel levensbedreigend.
De FDA zegt dat personen die HEMACORD ontvangen nauwkeurig moeten worden gecontroleerd.
Het Agentschap voegde toe:

"Een risico-batenanalyse, eenheidskeuze en toediening van HEMACORD dient te worden uitgevoerd onder leiding van een arts die ervaring heeft met hematopoëtische stamceltransplantatie."

De New York Blood Centre, vice-president en programmadirecteur van NCBP (National Cord Blood Program), Pablo Rubinstein, MD, zei:

"Het aanvraagproces was een rigoureuze en educatieve procedure voor ons allemaal bij het National Cord Blood-programma We hebben altijd begrepen dat het leveren van hoogwaardige navelstrengbloedeenheden voor klinisch gebruik grondige wetenschappelijke en technische definities van methoden vereist, gedetailleerde analyse van resultaten, en hard werken.
Het bereiken van systematische naleving van de Good Manufacturing Practices en Good Tissue Practices van de FDA biedt verdere zekerheid van de consistentie, potentie, zuiverheid, veiligheid en werkzaamheid van NCBP navelstrengbloedeenheden. "

Navelstrengbloed wordt verzameld door de placenta via de navelstreng af te spuiten tijdens de bevalling, nadat de pasgeborene is losgemaakt van de navelstreng.
Geschreven door Christian Nordqvist