In The Fight To Cure Type 1 diabetes zijn betere onderzoeksstandaarden nodig

Sinds de eerste klinische onderzoeken die gericht waren op het genezen van type 1 diabetes begon ongeveer 30 jaar geleden, een remedie was de missie van onderzoekers over de hele wereld. Ondanks verschillende vorderingen lijkt een remedie echter nog altijd buiten bereik. Dat punt werd frustrerend helder gemaakt voor onderzoekers over de hele wereld eerder dit jaar, toen veel klinische onderzoeken die grote hoop hadden gehad op basis van laboratoriumonderzoekstudies, onbevredigende resultaten opleverden.
Mark A. Atkinson, Ph.D., een eminente wetenschapper aan de Universiteit van Florida College of Medicines afdeling pathologie, immunologie en laboratoriumgeneeskunde en mededirecteur van het UF Diabetes Centre of Excellences,

"Een gebrek aan universele normen voor het definiëren van diabetes en het omkeren van de ziekte in dierstudies, maakt het moeilijk om laboratoriumsuccessen te vertalen in proeven met mensen."

In een rapport dat op woensdag 17 augustus verschijnt in het tijdschrift Science Translational Medicine, beveelt Atkinson criteria aan waarop de wetenschappelijke gemeenschap discussies kan baseren die zijn gericht op het bouwen van een overeenkomst en het bouwen van een basis voor meer succesvolle experimenten met mensen.
Atkinson zei,

"We hebben niet opgegeven, we moeten doorgaan met zoveel passie als altijd.
Het is rust en we moeten naar de kleedkamer en erachter komen wat we moeten doen om het spel te winnen. "

Volgens de Centers for Disease Control and Prevention leven meer dan 1 miljoen mensen in de VS met type 1 diabetes en worden er elk jaar meer dan 30.000 nieuwe gevallen gediagnosticeerd.
Type 1-diabetes wordt veroorzaakt doordat het immuunsysteem insuline-producerende cellen in de alvleesklier aanvalt, waarvan het de taak is glucose uit het bloed te verwijderen zodat het in energie kan worden omgezet. Glucose hoopt zich vervolgens op in het bloed en veroorzaakt orgaanbeschadiging. Degenen met de ziekte moeten insuline-injecties nemen om te overleven. Insuline geneest of verhindert echter geen complicaties, zoals blindheid, nieraandoeningen en hartaandoeningen.
Er is een mogelijkheid om vroeg in de voortgang van de ziekte te studeren. Personen die pas zijn gediagnosticeerd, hebben resterende insulineproducerende cellen die mogelijk nog steeds functioneel zijn. Onderzoekers hebben zich gericht op het proberen om die cellen te redden en over te halen voldoende insuline te produceren. De ontwikkeling van nieuwe moleculaire therapieën is in de loop van de jaren aantrekkelijk gebleken voor onderzoekers.
Een groot aantal laboratoriumonderzoeken heeft de weg vrijgemaakt voor klinische proeven bij mensen. Zonder betere diermodellen en een gestandaardiseerde manier om de ziekte of de omkering ervan in die modellen te schetsen, was het echter moeilijk om een ??effectieve klinische strategie te ontwikkelen. Individuele wetenschappers hebben vrij kunnen beslissen in hun eigen dierstudies welke bloedsuikerspiegel gedurende welk tijdsbestek op diabetes wijst, hoe lang het is om therapieën toe te dienen die worden getest, hoeveel dieren moeten worden behandeld, wat een remedie vertegenwoordigt en andere variabelen. Enkelen hebben nieuwe behandelingen getest in combinatie met insulinestandaardtherapie bij nieuw gediagnosticeerde Type 1 diabetes bij mensen, terwijl andere wetenschappers geen insuline gebruikten. Momenteel zijn er ongeveer 50 gepubliceerde manieren om diabetes om te keren en meer dan 300 manieren om het bij muizen te voorkomen.
In de klinische praktijk is er daarentegen een specifieke definitie van diabetes die alle artsen gebruiken om Type 1-diabetes te diagnosticeren. Bovendien hebben ze de afgelopen tien jaar zorgvuldig gewerkt aan de ontwikkeling van normen voor kwalitatief hoogstaand proefontwerp, met technieken die vergelijking of resultaten met verschillende geneesmiddelen mogelijk maken.
Richard A. Insel, MD, hoofd van de wetenschappelijke afdeling van de Juvenile Diabetes Research Foundation, die niet betrokken was bij de huidige analyse, verklaarde:

"Als we dat voor mensen kunnen doen, denk ik dat we dit voor dieren kunnen doen en toch hebben we het niet gedaan.
Mensen gebruiken de woorden genezen en omkeren heel losjes, we zouden nooit moeten praten over het genezen van muizen, tenzij we een strikte definitie hebben van wat een remedie vertegenwoordigt. "

Het implementeren van standaarden kan de onderzoeksinspanningen helpen verbeteren, omdat laboratoriumonderzoeken effectiever kunnen worden vergeleken. Wat alleen de meest veelbelovende technieken zou toelaten om door te gaan met proeven op mensen, en daarmee de emotionele onrust en stress voor patiënten, families en onderzoekers te verminderen, het aantal dieren dat in laboratoriumonderzoeken wordt gebruikt te verminderen en de kosten te drukken. Type 1 diabetes reversal trials kosten gemiddeld $ 20.000 tot $ 40.000 per patiënt.
De aanbevelingen van Atkinsons voor het standaardiseren van diabetes-omkeringstudies omvatten:

• tot vaststelling van een minimumaantal dieren
• definiërende controlegroepen
• beperking van de leeftijd van het gebruik van specimens
• standaardiseren van de tijd vanaf het begin van de hoge bloedsuikerspiegel tot het begin van de behandeling.

Hij vraagt ??ook om de definitie van diabetes te baseren op bloed in plaats van urinemetingen, vaststelling van een specifieke bloedglucoseconcentratie als drempel voor het begin van diabetes en overeenstemming over de vraag of insulinetherapie na diagnose moet worden gebruikt.
Atkinson stelt ten slotte voor dat alle onderzoeken bloedglucoseniveau rapporteren op het moment dat de behandeling begint, een universele definitie van omkering van diabetes aannemen en een standaard tijdsduur vaststellen dat dieren moeten worden geobserveerd om er zeker van te zijn dat er sprake is van echte ziektecorrectie.
Neutrale instanties zoals de National Institutes of Health en financieringsorganisaties zoals de Juvenile Diabetes Research Foundation kunnen helpen bij het sturen van het normalisatieproces.
Atkinson zei: "Ik hoopvol dat binnen zes maanden tot een jaar vanaf nu dat het veld hier naartoe beweegt."
Geschreven door Grace Rattue