Leerstoornissen bij kinderen kunnen preventief zijn met kankermedicijn

Volgens een nieuwe studie uitgevoerd door onderzoekers van de University of Michigan Medical School en gepubliceerd in het tijdschrift Cel, een medicijn dat oorspronkelijk werd geformuleerd om de groei van kanker te stoppen, zou in staat kunnen zijn abnormale hersencellen te doen stoppen met groeien in de hersenen van kinderen - wat het risico op leerstoornissen zou kunnen verminderen.
Dit nieuwe bewijs heeft onderzoekers zich afgevraagd of antitumorgeneesmiddelen de hersenen van kinderen mogelijk kunnen beschermen met neurofibromatose 1 en andere leerstoornissen tijdens de belangrijkste ontwikkelingsfase.
Neurofibromatose 1 (NF1) is aanwezig in 1 op de 3.000 kinderen. Deze ziekte zorgt ervoor dat tumoren overal in het lichaam van de kinderen groeien en soms resulteert dit in abnormaal grote hoofden, evenals andere gezondheidsproblemen. Kinderen die getroffen zijn door NF1 hebben het moeilijk om te schrijven, wiskundige problemen op te lossen, te lezen en zich op de juiste manier te gedragen.
Bruine vlekken op de huid verschijnen al vroeg als NF1 aanwezig is, en artsen verwarren ze vaak met moedervlekken. De invloed op een gezonde hersenfunctie is het meest ernstige probleem dat is geassocieerd met NF1 en komt meestal snel voor na het verschijnen van de bruine vlekken. De auteurs merken op dat de feitelijke impact die NF1 heeft op de hersenfunctie nog steeds onbekend is, ongeacht het feit dat er meerdere onderzoeken zijn gedaan naar de tumoren die later in het leven van de patiënt verschijnen.
Voor hun nieuwe studie analyseerden de onderzoekers van de Universiteit van Michigan Medical School neurale stamcellen. Dit zijn mastercellen die in verschillende soorten neuraal weefsel kunnen transformeren.
Ze ontdekten dat de baby-muizen met 2 kopieën van de mutatie die in NF1 resulteerden, neurale stamcellen hadden die meer zenuwcellen produceerden, glia genaamd, en niet genoeg neuronen produceerden - belangrijk voor de hersenen en het lichaam om met elkaar te communiceren.
Deze muizen werden behandeld met een geneesmiddel genaamd PD0325901, een experimenteel medicijn dat werd gebruikt in onderzoeken voor de behandeling van gevorderde kanker. Dit medicijn richt zich op de werking van cellen met de naam MEK / ERK-pad, onderdeel van de klasse van MEK-remmende geneesmiddelen.
De wetenschappers vonden een groot verschil tussen de muizen met de NF1-mutatie die de medicatie vanaf de geboorte kregen toegediend, waarbij die muizen normale hersenontwikkeling ontwikkelden. Aan de andere kant, de muizen die niet 'normaal' leken te zijn toen ze voor het eerst werden geboren, maar het was binnen een paar dagen merkbaar dat ze zich abnormaal ontwikkelden. Ze waren voorovergebogen en "smerig".
Hoofdauteur van het onderzoek en een universitair hoofddocent interne geneeskunde bij de Afdeling Moleculaire Geneeskunde en Genetica en in de Afdeling Cel- en Ontwikkelingsbiologie, Yuan Zhu, Ph.D merkt op dat niet alle kinderen die de diagnose NF1 hebben gehad, baat zullen hebben bij voor dit specifieke medicijn worden er echter andere MEK-remmers gemaakt om kanker te bestrijden.
Hij zegt:

"Het belangrijkste is dat we hebben laten zien dat door een behandeling in dit korte tijdsbestek vroeg in het leven, wanneer neurale stamcellen in een ontwikkelend brein nog steeds tijd hebben om te 'beslissen' wat voor soort cel moet worden, we een blijvend effect kunnen veroorzaken op neurale ontwikkeling. "

Bij het experiment waren de wetenschappers niet betrokken bij het analyseren hoe de muizen zich gedroegen, leerden of wat hun kansen waren om de goedaardige hersentumoren te ontwikkelen die vaak met NF1 komen.
De beste manier voor het medicijn om te werken, volgens Zhu, is om het toe te dienen bij het eerste teken van goedaardige tumoren of vertraging in de ontwikkeling, en na peuters of baby's wordt gediagnosticeerd met NF1.
Ongeveer 50% van de gevallen van NF1 zijn het gevolg van genetica, waarbij ouders de mutatie hebben doorgegeven aan hun nakomelingen. De andere helft van de NF1-gevallen ontwikkelt zich in de baarmoeder door een onbekende oorzaak.
Elk geval van deze ziekte is anders. Eén kind kan, met ouders die NF1 hebben, zeer milde symptomen hebben, terwijl op hetzelfde moment hun broer of zus worstelt met harde symptomen.
Een andere vorm van NF1 is wanneer een "dubbele treffer" optreedt. Deze mensen hebben 2 kopieën van het gemuteerde gen in hun cellen. Als een persoon deze 2 kopieën heeft, hebben ze de neiging om te lijden aan ernstige leerproblemen en hebben ze meestal een groter corpus callosum, het deel van het lichaam dat de twee hersenhelften verbindt en de thuisbasis is van veel glia-cellen, de cellen die de muizen had er veel van.
De recente bevindingen maken de wetenschappers hoopvol dat ze deze informatie kunnen gebruiken om op een dag mensen te helpen die genetische problemen hebben die vergelijkbaar zijn met NF1 en die dezelfde cel-signaleringsroute met de naam RAS beïnvloeden. Dit soort genetische aandoeningen, genaamd "RASopathieën" of neuro-cardio-faciale-cutane (NCFC) syndromen, omvatten Leguisensyndroom, Leopard-syndroom, Noonan-syndroom en Costello-syndroom. Ze lijken op NF1 omdat ze zich richten op het gezicht, het hoofd, het bloedsomloopsysteem en de hersenen.
Het gen voor NF1 werd eind jaren tachtig gevonden door de faculteit lid Francis Collins van de U-M Medical School, M.D., Ph.D., en vanwege zijn ontdekking kunnen kinderen met NF1 effectief worden gediagnosticeerd en dienovereenkomstig worden behandeld.
Geschreven door Christine Kearney