Nieuwe menselijke embryonale stamcelstudie voor droge AMD en de maculaire dystrofie van Stargardt

Twee patiënten zijn behandeld met behulp van RPE-cellen (retinaal pigmentepitheel) afkomstig van hESCs (menselijke embryonale stamcellen) in twee Fase 1/2 klinische studies voor droge leeftijdsgebonden maculaire degeneratie en Stargardt's maculaire dystrofie, heeft Advanced Cell Technology Inc. aangekondigd.
Volgens Dr. Steven Schwartz en Dr. Robert Lanza waren de transplantatieoperaties, die plaatsvonden aan het Jules Stein Eye Institute in Californië, succesvol en herstelden beide patiënten zich goed.
Geavanceerde celtechnologie zegt dat de twee onderzoeken 12 patiënten in elke cel zullen inschrijven, met 3-patiëntcohorten in oplopend doseringsformaat. Het primaire eindpunt is het vaststellen van de veiligheid en verdraagbaarheid van hESC-afgeleide RPE-cellen, na sub-retinale transplantatie bij patiënten met droge AMD en Stargardt's na 12 maanden. De onderzoekers zullen ook zoeken naar tekenen dat de cellen hielpen om het gezichtsvermogen te herstellen. In dierstudies hebben ratten enig herstel van het gezichtsvermogen ervaren.
Gary Rabin, interim-voorzitter en chief executive officer van Advanced Cell Technology, zei:

"Deze eerste behandelmijlpaal wordt toegejuicht door wetenschappers, stamceladvocaten en patiënten die hopen op genezing. De twee onderzoeken konden niet soepeler zijn begonnen en we zijn verheugd om aan te kondigen dat de procedures goed zijn verlopen.De dosering van de eerste patiënten vertegenwoordigt een belangrijke mijlpaal voor ACT en opent de deuren naar een potentieel belangrijke nieuwe therapeutische benadering voor de behandeling van de vele vormen van maculaire degeneratie .We geloven dat deze procedures een belangrijke stap voorwaarts zijn in therapeutisch stamcelonderzoek en het vermogen om een ??verscheidenheid aan verwoestende ziekten te behandelen ."

De hoofdonderzoeker van de onderzoeken, Dr. Schwartz, zei:

"Eén patiënt in elk klinisch onderzoek, het Stargardt-onderzoek en het droge AMD-onderzoek, heeft een chirurgische transplantatie ondergaan van een relatief kleine dosis (50.000 cellen) volledig gedifferentieerde retinale pigmentepitheliale (RPE) cellen afgeleid van menselijke embryonale stamcellen. zijn dat de patiënten de chirurgische procedures goed hebben verdragen.Het primaire doel van deze fase-1/2-onderzoeken is om de veiligheid en verdraagbaarheid van deze van stamcellen afgeleide transplantaten te beoordelen.We zullen onze patiënten zorgvuldig in de loop van de proeven blijven volgen. hebben het voorrecht om samen te werken met ACT en zijn vereerd om met deze baanbrekende patiënten te werken. "

Stargardt's maculaire dystrofie, droge AMD en andere soorten atrofie-gerelateerde maculaire degeneratie zijn over het algemeen niet te behandelen. Deze veel voorkomende vormen van blindheid hebben dringend veilige en effectieve therapieën nodig.
Dr. Lanza zei:

"Vandaag - 13 jaar na de ontdekking van menselijke embryonale stamcellen - wordt eindelijk de grote belofte van deze cellen op de proef gesteld." De initiatie van deze twee klinische onderzoeken vormt een belangrijk keerpunt voor het vakgebied. papieren en meer onderzoek verrichten, is het tijd om deze opwindende nieuwe stamceltherapieën uit het laboratorium en in de kliniek te verplaatsen.
Tienduizenden mensen sterven elke dag aan ziekten die mogelijk kunnen worden behandeld met behulp van stamcellen. In de tussentijd willen we onze inspanningen versnellen om nieuwe embryonale stamcel (ES) en geïnduceerde pluripotente stam (iPS) celtherapieën in de kliniek te vertalen. Het heeft jaren van uitgebreid onderzoek gekost om tot dit punt te komen. Ons onderzoek en preklinische studies hebben de veiligheid en effectiviteit van dergelijke therapieën aangetoond.
We hopen dat deze cellen een behandelingsoptie kunnen bieden, niet alleen voor degeneratieve oogziekten, maar ook voor een breed spectrum van andere slopende aandoeningen, variërend van diabetes tot vasculaire en auto-immuunziekten. Ons team blijft zich inzetten om het veld van de regeneratieve geneeskunde van bank naar bed te verplaatsen. "

In november 2010 keurde de FDA (Advanced Food and Drug Administration) de toepassing van Advanced Cell Technology goed om cellen te testen die waren gemaakt van menselijke embryonale stamcellen op 12 vrijwilligers. Tussen 50.000 en 200.000 retinale gepigmenteerde epitheliale cellen afkomstig van menselijke embryonale stamcellen zullen in de ogen van de patiënt worden geïnjecteerd. Hopelijk vervangen de nieuwe cellen de cellen die zijn vernietigd door droge AMD en de maculaire dystrofie van Stargardt.
Onderzoek met menselijke embryonale stamcellen is zeer controversieel. De wetenschappelijke gemeenschap gelooft vooral dat het kan leiden tot behandelingen en behandelingen voor vele verwoestende ziekten. Embryo's van een paar dagen oud moeten echter worden vernietigd om deze cellen te krijgen, waar veel mensen om ethische redenen tegen zijn. Er is ook bezorgdheid over de veiligheid - sommige mensen zeggen dat de aanpak nog niet voldoende is getest en nog niet op mensen moet worden uitgeprobeerd.
Embryo's die worden gebruikt in embryonaal stamcelonderzoek zijn meestal extra's die zijn gemaakt in klinieken voor in-vitrofertilisatie (IVF) - verschillende eieren worden in een reageerbuis bevrucht, maar slechts één wordt in de vrouw geïmplanteerd.

De beurskoers van Advanced Cell Technology is dit jaar tot nu toe met 170% gestegen. Het bedrijf heeft een waarde van $ 285 miljoen. Marktdeskundigen denken dat het vele miljarden waard kan zijn als deze proeven succesvol zijn. Maculaire degeneratie treft ongeveer 10 miljoen mensen in de VS.
Embryonaal stamcelonderzoek is tot nu toe geen geldmaker geweest. Advanced Cell Technology heeft sinds het begin van de jaren negentig verliezen van meer dan $ 180 miljoen geleden.

Wat zijn hESC-RPE-cellen?

RPE (retinepigmentepitheel) is een extreem dunne gepigmenteerde cellaag net onder het netvlies. Het voedt de fotoreceptoren en voert afvalproducten af. Menselijke embryonale stamcellen kunnen veranderen in (differentiëren) in elk type cel, inclusief RPE-cellen.

SMD, droge AMD en degeneratieve aandoeningen van de retina

SMD (de maculaire dystrofie van Stargardt), een veel voorkomende vorm van maculaire degeneratie, veroorzaakt progressief verlies van gezichtsvermogen. De ziekte begint meestal wanneer de patiënt tussen 10 en 20 jaar oud is.Fotoreceptorverlies veroorzaakt door degeneratie in de gepigmenteerde laag van de retina (RPE-cellaag) leidt uiteindelijk tot blindheid.
Degeneratieve retinale aandoeningen zijn wereldwijd een van de meest voorkomende oorzaken van onbehandelbare blindheid. Deskundigen schatten dat in de VS en Europa alleen al ongeveer 30 miljoen mensen last hebben van maculaire degeneratie - een wereldwijde markt van meer dan $ 25 miljard. Van een op de tien personen in de leeftijd van 66 tot 74 jaar wordt gedacht dat ze maculaire degeneratiesymptomen hebben, de meeste met droge AMD, die niet te behandelen is. Van drie op de tien personen tussen 75 en 85 wordt aangenomen dat ze worden beïnvloed.
Geschreven door Christian Nordqvist