nl.3b-international.com
Informatie Over Gezondheid, Ziekte En Behandeling.



De doorbraak van Parkinson dankzij stamcellen van patiënt met snel voortschrijdende ziekte

Een doorbraak in het onderzoek naar de ziekte van Parkinson kwam deze week aan het licht toen onderzoekers melding maakten van succesvolle groei van stamcellen uit de huid van een patiënt met een snel voortschrijdende vorm van de ziekte. De cellen, die de kenmerken van Parkinson nabootsen, moeten wetenschappers helpen de ziekte nauwkeuriger te bestuderen, onderzoeken waarom bepaalde zenuwcellen afsterven en uitzoeken welke verbindingen de expressie van de eiwitten achter de ziekte verminderen. Hun rapport werd online gepubliceerd op 23 augustus in het tijdschrift Nature Communications.
De studie werd geleid door de Universiteit van Edinburgh in samenwerking met University College London (UCL), en mogelijk gemaakt door een subsidie ??van £ 300.000 van het goede doel Parkinson's UK.
De onderzoekers namen huidstalen van een patiënt met de diagnose van een van de meest progressieve vormen van de ziekte van Parkinson. In vergelijking met de algemene bevolking hebben mensen met deze vorm van de ziekte twee keer zo veel van de genen die coderen voor de alfa-synucleïne van het eiwit en kunnen ze in hun vroege jaren '30 worden gediagnosticeerd.
Van de huidcellen produceerde het team geïnduceerde pluripotente stamcellen die vervolgens konden worden gedifferentieerd in neuronen of hersencellen. De resulterende neuronen produceerden tweemaal de hoeveelheid alfa-synucleïne in vergelijking met die van een familielid zonder de ziekte, wat aantoont dat de gegenereerde neuronen kenmerken van de ziekte hebben behouden.
De onderzoekers verwachten dat het vermogen om deze neuronen te maken het veel gemakkelijker zal maken om de effectiviteit van nieuwe geneesmiddelen die zijn ontwikkeld om de ziekte van Parkinson te vertragen of te stoppen, te testen.
Senior auteur Dr Tilo Kunath, van het Center for Regenerative Medicine van de Medical Research Council aan de Universiteit van Edinburgh, vertelde de pers dat de studie een "ideaal platform" biedt om de ziekte van Parkinson beter te begrijpen en ziektemodificerende geneesmiddelen te ontdekken.
"De huidige geneesmiddelen voor Parkinson verlichten de symptomen van de aandoening.Het modelleren van de ziekte in een schaal met echte Parkinson-neuronen stelt ons in staat om medicijnen te testen die de toestand kunnen stoppen of omkeren", zei Kunath.
Hoofdauteur Dr. Michael Devine, van het Institute of Neurology van de UCL, zei dat het begrip van de progressieve vorm van Parkinson inzicht zal geven in alle verschillende vormen. Het eiwit alfa-synucleïne is betrokken bij bijna alle typen van de ziekte.
"Naarmate dit type Parkinson vordert, zal het ook gemakkelijker worden om de effecten van geteste medicijnen op te nemen om te voorkomen dat zenuwcellen die het doelwit zijn van de ziekte, sterven", zei Devine.
Dr Kieran Breen, directeur onderzoek en ontwikkeling bij Parkinson's UK, zei dat hoewel de genetische mutatie in deze studie resulteert in de progressieve vorm van de ziekte, het onderzoek mogelijk een "enorme doorbraak" is voor de ziekte van Parkinson.
"Dit is precies het soort innovatief onderzoek dat Parkinson's UK wil financieren als we dichter bij een remedie komen", aldus Breen.
Geschreven door Catharine Paddock PhD

Public Disclosure of Clinical Trial Results zou verplicht moeten zijn, Canada

Public Disclosure of Clinical Trial Results zou verplicht moeten zijn, Canada

Een onderzoek in CMAJ (Canadian Medical Association Journal) meldt dat het volgens de wet niet wordt voorkomen dat Health Canada informatie over veiligheid en werkzaamheid uit klinische studies, farmaceutische producten, biologische geneesmiddelen en medische hulpmiddelen openbaar maakt en transparanter moet zijn. Een voorbeeld van de noodzaak van transparantie heeft betrekking op Health Canada, dat niet heeft onthuld dat antidepressiva bekend als selectieve serotonineheropnameremmers (SSRI's) niet waren toegestaan ??voor verkoop aan personen jonger dan 19 jaar, vanwege het risico van zelfbeschadiging verbonden met antidepressiva in deze leeftijdsgroep.

(Health)

Hope For Duchenne Muscular Dystrophy Patients Using A Targeted Antisense Therapy

Hope For Duchenne Muscular Dystrophy Patients Using A Targeted Antisense Therapy

AVI-4658, een gerichte antisense-therapie om de expressie van dystrofine te herstellen, een belangrijk eiwit dat patiënten met de spierdystrofie van Duchenne missen, belooft, onderzoekers van het Neuromuscular Center, UCL Institute of Child Health, Londen, VK, schreven in het tijdschrift The Lancet . Professor Francesco Muntoni en zijn team schreven dat ongeveer 1 op de 3500 Britse mannen Duchenne-spierdystrofie (DMD) heeft.

(Health)