Pomalyst (pomalidomide) Voor geavanceerd multipel myeloom goedgekeurd door de FDA

Pomalyst (pomalidomide) is door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met multipel myeloom bij wie de kanker vorderde na behandeling met andere medicijnen.
Pomalyst, dat in capsulevorm wordt gepresenteerd, moduleert het immuunsysteem zodat het eigen lichaam van de patiënt kankercellen vernietigt en hun groei ondermijnt. Pomalidomide is bedoeld voor patiënten met multipel myeloom die ten minste twee eerdere therapieën hebben gekregen die de progressie van de ziekte niet binnen twee maanden hebben gestopt (recidief en refractair), waaronder therapieën met bortezomib en lenalidomide.
Richard Pazdur, MD, directeur van het Office of Hematology and Oncology Products in het Center for Drug Evaluation and Research van de FDA, zei:

"Pomalyst is het derde geneesmiddel in een klasse van immunomodulerende middelen die lenalidomide en thalidomide omvat, en is het tweede geneesmiddel dat in het afgelopen jaar is goedgekeurd voor de behandeling van multipel myeloom. De behandeling voor multipel myeloom is afgestemd op de individuele behoeften van de patiënt en de goedkeuring van vandaag biedt een extra behandelingsoptie voor patiënten die niet op andere geneesmiddelen hebben gereageerd. "

Kyprolis (carfilzomib), nog een geneesmiddel met multipel myeloom, werd in juli 2012 goedgekeurd door de FDA (Food and Drug Administration). Zowel Kyprolis als Pomalyst werden goedgekeurd volgens het versnelde goedkeuringsprogramma van de FDA. In dergelijke gevallen wordt het medicijn vroeg goedgekeurd en moet het bedrijf dat het maakt en op de markt brengt aanvullende studies uitvoeren om de klinische werkzaamheid en veiligheid ervan te bevestigen.
Pomalyst kreeg ook een weesgeneesmiddel-aanduiding omdat het gericht is op een zeldzame ziekte / aandoening.

Pomalyst (R) merktherapie (Foto: Business Wire)
FDA-beoordelaars hebben veiligheids- en effectiviteitsgegevens over Pomalyst onderzocht van een klinisch onderzoek met 221 patiënten, allemaal met recidiverend of refractair multipel myeloom. De proef was bedoeld om het objectieve responspercentage (ORR) van patiënten te meten - hoeveel kankers verdwenen volledig of gedeeltelijk na de behandeling.
De patiënten werden willekeurig geselecteerd in een van de twee groepen:

• De Pomalyst alleen-groep
• De Pomalyst met een lage dosis dexamethason-groep. Dexamethason is een corticosteroïde

De studie toonde aan dat:

• 7,4% van die in de groep alleen Pomalyst bereikt ORR. Er is nog geen mediane duur van de respons voor deze groep
• 29,2% van die in de Pomalyst plus laag gedoseerde dexamethason-groep bereikte ORR, met een mediane duurrespons van 7,4 maanden

A Boxed Warning for Pomalyst (pomalidomide)

Een Boxed Warning in de Pomalyst-verpakking waarschuwt artsen en patiënten dat de medicatie moet niet worden gegeven aan zwangere moeders vanwege het ernstige risico van levensbedreigende geboorteafwijkingen (Pomalyst is een analoog van thalidomide), evenals het verhogen van de kans op bloedstolsels.
Het geneesmiddel is alleen verkrijgbaar via het Pomalyst Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) -programma vanwege het potentiële risico voor het ongeboren kind (embryo-foetaal risico). Alleen artsen die gecertificeerd zijn met het REMS-programma van Pomalyst mogen dit medicijn voorschrijven. De patiënt moet een formulier voor de overeenkomst tussen een patiënt en arts ondertekenen en zich houden aan de REMS-vereisten.
Als de patiënt een niet-zwangere vrouw is die in de vruchtbare leeftijd is, moet zij voldoen aan de vereisten voor zwangerschapstest en anticonceptie. Mannelijke patiënten moeten zich houden aan de anticonceptievereisten.
Alle apotheken die Pomalyst uitgeven, moeten gecertificeerd zijn met het REMS-programma van Pomalyst - ze mogen alleen dispenseren aan patiënten die toestemming hebben om het medicijn te ontvangen en moeten voldoen aan de REMS-vereisten. Thalidomide en lenalidomide hebben beide vergelijkbare REMS.

Bijwerkingen gerelateerd aan Pomalyst-behandeling inclusief neutropenie (verlaging van het aantal witte bloedcellen), vermoeidheid / zwakte, obstipatie, diarree, bloedarmoede (laag aantal rode bloedcellen), koorts, rugpijn, infecties van de bovenste luchtwegen en trombocytopenie (lage bloedplaatjes).
Pomalyst, lenalidomide en thalidomide worden op de markt gebracht door de Celgene Corporation, New Jersey.
Kyprolis wordt op de markt gebracht door Onyx Pharmaceuticals, Californië.

Over Multiple Myeloma

Multipel myeloom, ook gekend als plasmacelmyeloom of gewoon myeloma, is kanker van de plasmacellen. Plasmacellen zijn een soort witte bloedcellen die aanwezig zijn in het beenmerg. Plasmacellen maken immunoglobuline, antilichamen die infecties bestrijden.
Myeloomcellen (kwaadaardige / kwaadaardige plasmacellen) vermenigvuldigen zich en verhogen het aantal plasmacellen te hoog, dit leidt op zijn beurt tot gevaarlijk hoge niveaus van immunoglobuline.
Multipel myeloom beïnvloedt het immuunsysteem, de botten, het aantal rode bloedcellen en de nieren.
Multipel myeloom in de VS. - De American Cancer Society zegt dat multiple myeloma naar schatting 1 tot 4 per 100.000 mensen per jaar treft, waardoor het een "relatief ongebruikelijke vorm van kanker" wordt. Meer dan 21.700 nieuwe gevallen worden gediagnosticeerd en 10.710 sterven elk jaar aan de ziekte.
De Multiple Myeloma Research Foundation zegt dat de ziekte 1% van alle kankers bij blanke Amerikanen en 2% bij Afro-Amerikanen vertegenwoordigt.
Multipel myeloom in het VK - Cancer Research UK schat dat jaarlijks bijna 4000 mensen met multipel myeloom in het land worden gediagnosticeerd, wat 1% van alle VK-kankers vertegenwoordigt.
Onderzoekers van Weill Cornell Medical College hebben uitgelegd dat timing van cruciaal belang is bij multipel myeloomtherapie - de behandeling moet plaatsvinden tijdens een specifiek moment in de celcyclus, zodat de kankertherapieën belangrijke overlevingsgenen kunnen uitschakelen, wat leidt tot celdood. In het dagboek Bloed, de wetenschappers zeiden dat twee medicijnen kunnen worden gebruikt in een "combinatie punch" (zoals in het boksen) in een serie.Terwijl PD 033299 (een experimenteel medicijn) de eerste stoot levert, die de multipel myeloomafweer verzwakt, levert bortezomib, het tweede medicijn, de "knock-out punch".
Geschreven door Christian Nordqvist