Prochymal - Eerste stamcelgeneesmiddel goedgekeurd

Voor het eerst in de geschiedenis is een stamcelgeneesmiddel goedgekeurd voor markttoelating.
Prochymal® (remestemcel-L) is ook het eerste geneesmiddel dat wordt goedgekeurd voor de behandeling van acute graft-vs-host-ziekte (GvHD) bij kinderen, een verwoestende complicatie van beenmergtransplantatie die bijna 80% van alle getroffen kinderen doodt, veel waarvan slechts enkele weken nadat ze zijn gediagnosticeerd.
GvHD is de belangrijkste oorzaak van transplantaatgerelateerde sterfte, veroorzaakt door een immunologische aanval. Ernstige GvHD kan blaarvorming van de huid, darmbloedingen en leverfalen veroorzaken en is buitengewoon pijnlijk met een sterftecijfer tot 80%. Op dit moment zijn de eerstelijns standaardtherapieën voor GvHD steroïden. Gezien het succespercentage van steroïden slechts 30 tot 50% is, is de enige andere therapie als steroïden falen beperkt tot immunosuppressiva die buiten het etiket worden gebruikt met weinig voordeel en significante toxiciteiten. Tot de goedkeuring van Prochymal, was er geen andere therapie voor GvHD.
Osiris Therapeutics Inc. kreeg toestemming voor Prochymal onder Health Canada's Notice of Compliance with conditions (NOC / c). Een NOC / c is een toelating om een ??geneesmiddel op de markt te brengen onder de voorwaarde dat de fabrikant aanvullende onderzoeken uitvoert om het klinische voordeel te verifiëren. Deze route biedt toegang tot behandelingen voor onvervulde medische aandoeningen en heeft aangetoond dat de voordelen ervan opwegen tegen de risico's ervan in klinische onderzoeken.

Andrew Daly, MD, Clinical Associate Professor van het Department of Medicine and Oncology aan de Universiteit van Calgary, Canada en de toonaangevende onderzoeker van Prochymal's fase 3 klinische programma verklaarde:

"Ik ben erg trots op de leidende rol die Canada heeft gespeeld bij het bevorderen van stamceltherapie en bijzonder verheugd dat deze historische beslissing ten goede komt aan kinderen die anders weinig hoop zouden hebben." Als gevolg van Health Canada's uitgebreide beoordeling hebben artsen nu een off-the-job plankstamcel therapie in hun arsenaal om GvHD te bestrijden.Zoals de introductie van antibiotica in de late jaren 1920, met stamcellen hebben we nu officieel de eerste stap gezet in dit nieuwe paradigma van de geneeskunde. "

C. Randal Mills, Ph.D., President en Chief Executive Officer van Osiris heeft aangekondigd:

"Vandaag is niet alleen een geweldige dag voor Osiris, maar voor iedereen die betrokken is bij de verantwoorde ontwikkeling van stamceltherapieën .Het belangrijkst is dat het vandaag een geweldige dag is voor kinderen en hun families die dapper deze gruwelijke ziekte onder ogen zien. van een stamcelgeneesmiddel, nu de deur is geopend, zal het zeker niet de laatste zijn. "

Prochymal is een intraveneuze formulering van mesenchymale stamcellen (MSC's), die zijn afgeleid van het beenmerg van gezonde volwassen donors in de leeftijd van 18 tot 30 jaar. De MSC's worden geselecteerd uit het beenmerg en gekweekt in kweek en produceren tot 10.000 doses Prochymal van een enkele donor. Het medicijn is een echt standaard stamcelproduct, dat bevroren wordt bewaard tot het nodig is. Prochymal wordt toegediend via een eenvoudige intraveneuze lijn zonder de noodzaak om de ontvanger te typen of immunosuppresseren. Het medicijn ondergaat momenteel fase 3-onderzoeken voor de refractaire ziekte van Crohn, en ondergaat ook klinische proeven voor de behandeling van hartaanvallen en diabetes type 1.
Health Canada verleende de toestemming van Prochymal voor het beheer van acute GvHD bij kinderen die niet reageren op steroïden, op basis van de resultaten van het geneesmiddel uit klinische onderzoeken. Prochymal werd aanbevolen door een onafhankelijk adviespanel van deskundigen, dat de opdracht kreeg om de veiligheid en werkzaamheid van geneesmiddelen te beoordelen.
De onderzoeken toonden aan dat bij 61 tot 64% van de kinderen met acute GvHD die niet reageerden op steroïden, Prochymal een klinisch significante respons produceerde op 28 dagen na het begin van de therapie. Vergeleken met een historische controlepopulatie van pediatrische patiënten met refractaire GvHD (p = 0,028), toonde Prochymal ook een statistisch belangrijke verbetering in overleving aan, waarbij het grootste voordeel van overleving werd genoteerd in die met de meest ernstige vormen van GvHD. Een van de voorwaarden voor goedkeuring is dat het klinische voordeel van Prochymal verder zal worden geëvalueerd in een case-matching confirmatief onderzoek. Alle patiënten die Prochymal krijgen, zullen worden aangemoedigd om deel te nemen om de langetermijneffecten van de therapie te controleren.
Joanne Kurtzberg, MD, hoofd van het pediatrische beenmergtransplantatieprogramma aan de Duke University en hoofdonderzoeker voor Prochymal legt uit:

"Vuurvast GvHD is niet alleen dodelijk voor de patiënten die het treft, maar is verwoestend voor de familie, vrienden en zorgverleners die hulpeloos toekijken terwijl de ziekte voortschrijdt. Ik heb Prochymal persoonlijk gezien de verzwakkende effecten van ernstige GvHD in veel van mijn patiënten en nu, na bijna twee decennia van onderzoek, ondersteunen de gegevens die consistent hoge responspercentages, een sterk veiligheidsprofiel en verbeterde overleving aantonen, duidelijk het gebruik van Prochymal bij het behandelen van ongevoelige GvHD. "

Prochymal zal later dit jaar in Canada in de handel verkrijgbaar zijn en is momenteel beschikbaar voor volwassenen en kinderen onder een Expanded Access Program (EAP) in verschillende landen, waaronder de VS
Peter Friedli, voorzitter en medeoprichter van Osiris verklaarde:

"Vandaag de dag verandert Osiris de belofte van stamcelonderzoek in de praktijk en levert het tientallen jaren van medisch en wetenschappelijk onderzoek op, het kostte 20 jaar hard werken en doorzettingsvermogen en ik wil persoonlijk alle betrokkenen bedanken voor hun toewijding aan deze belangrijke missie."

Osiris heeft een uitgebreide bescherming van intellectuele eigendom op het gebied van Prochymal, waaronder 48 uitgegeven patenten.Health Canada heeft het bedrijf ook een exclusieve exclusiviteitsperiode van acht jaar verleend op het grondgebied van Prochymal, met een verlenging van 6 maanden op basis van het feit dat het medicijn bedoeld is voor de pediatrische populatie.
Geschreven door Petra Rattue