Alzheimer - Laten we ons concentreren op vroege stadia, stelt FDA voor

In een poging om Alzheimerpatiënten vroeg tijdens de ziekte te behandelen en te identificeren, zegt de FDA dat het de richtlijnen over de vroege fase-onderzoeken van Alzheimer kan versoepelen. Het Agentschap heeft een voorstel ingediend om onderzoekers en ontwikkelaars te helpen bij het vinden van nieuwe behandelingen voor patiënten vóór het optreden van openlijke (merkbare) dementie.
Het is vrijwel onmogelijk om patiënten in te schrijven voor experimentele geneesmiddelenonderzoeken voor alzheimer in een vroeg stadium vanwege het ontbreken van definitieve biologische markers voor dit stadium van de ziekte, legde de FDA (Food and Drug Administration) uit. Deze impasse maakt het buitengewoon moeilijk om nieuwe behandelingen te ontwikkelen.
Alzheimer is een onomkeerbare en progressieve hersenziekte die geleidelijk geheugen en cognitie vernietigt. Experts zeggen dat de ziekte van Alzheimer in het midden van deze eeuw drie keer zoveel mensen in de VS treft, vergeleken met vandaag. De Wereldgezondheidsorganisatie voorspelde tegen 2050 wereldwijd een verdrievoudiging van de ziekte van Alzheimer.
Een persoon met Alzheimer wordt uiteindelijk niet meer in staat om elementaire alledaagse taken uit te voeren en vereist 24-uurszorg. In de meerderheid van de gevallen verschijnen de tekenen en symptomen van Alzheimer nadat de patiënt 60 jaar oud is en tegen die tijd al enkele jaren vordert. Het is de meest voorkomende oorzaak van dementie bij ouderen.
Russell Katz, MD, directeur van de afdeling Neurology Products in het Center for Drug Evaluation and Research van de FDA, zei:

"De wetenschappelijke gemeenschap en de FDA menen dat het van cruciaal belang is om patiënten met een zeer vroege ziekte van Alzheimer te identificeren en te bestuderen voordat er te veel onherstelbare schade aan de hersenen is. Het is in deze populatie dat de meeste onderzoekers geloven dat nieuwe geneesmiddelen de beste kans hebben op patiënten een zinvol voordeel bieden. "

In haar concept-handleiding - "Leidraad voor de industrie, de ziekte van Alzheimer: geneesmiddelen ontwikkelen voor de behandeling van ziekten in een vroeg stadium" - de FDA legt uit hoe zij gelooft dat onderzoekers en ontwikkelaars geschikte patiënten met vroege Alzheimer kunnen identificeren en selecteren voor deelname aan klinische onderzoeken. Mensen die het risico lopen om de ziekte te ontwikkelen, kunnen ook worden opgenomen.
In de afgelopen paar jaar onderzoekers hebben geprobeerd manieren te vinden om patiënten in een vroeg stadium te identificeren aan de hand van criteria die zijn gebaseerd op biomarkers. Een biomarker, in dit geval, is een molecuul, gen of kenmerk dat artsen of onderzoekers helpt bepalen of iemand een ziekte heeft of een hoger risico heeft om een ??ziekte te ontwikkelen.
Verschillende kleine doorbraken zijn de laatste jaren naar voren gekomen bij het identificeren van Alzheimer eerder. Experts hebben geprobeerd klinische maatregelen te ontwikkelen die subtielere cognitieve achteruitgang nauwkeuriger kunnen detecteren. Als een combinatie van imaging- en biomarkertests wordt gebruikt, zijn artsen beter in staat de ziekte van Alzheimer te voorspellen.
Vandaag kunnen we de ziekte van Alzheimer echter nauwkeuriger voorspellen door de veranderingen in cognitieve vaardigheden van mensen te meten dan door veranderingen in biomarkers waar te nemen.
Dr. Katz zei: "Deze conceptbegeleiding is bedoeld als een focus voor voortdurende discussies tussen de FDA en farmaceutische sponsors, de academische gemeenschap, belangenbehartigingsgroepen en het publiek." De FDA is vastbesloten om de ziekte van Alzheimer krachtig aan te pakken en zal samenwerken met de industrie om nieuwe behandelingen in deze vroege populatie zo snel mogelijk te ontwikkelen. "

Voor patiënten met merkbare dementie moeten behandelingen niet alleen een positief effect op abnormaal denken demonstreren, maar ook hoe goed de patiënt functioneert. Menselijke studies zijn erop gericht om ervoor te zorgen dat eventuele gunstige effecten op cognitie worden geassocieerd met "een klinisch betekenisvol resultaat voor de patiënt".
Het probleem met de ziekte van Alzheimer in een vroeg stadium is dat patiënten het wereldwijde functioneren (of extreem weinig stoornissen) niet schaden, waardoor het erg moeilijk werd om te bepalen of een medicijn of therapie een klinisch betekenisvol heilzaam effect had.
Voor mensen in de vroegste stadia van de ziekte van Alzheimer die misschien geen functionele beperkingen hebben, zoals voor zichzelf zorgen, zich wassen of zich aankleden, kan aantonen dat het experimentele medicijn mentale achteruitgang vertraagt ??misschien voldoende zijn om het goedgekeurd te krijgen, de FDA op de hoogte.
Na het winnen van wettelijke goedkeuring, zou het bedrijf dan grotere en langere onderzoeken moeten uitvoeren om overtuigend te laten zien dat de medicatie de mentale functie verbetert, wat zich vertaalt in een betere gezondheid.
De FDA vraagt ??het publiek de conceptbegeleiding te lezen en de komende zestig dagen opmerkingen te maken. U kunt instructies vinden over het indienen van opmerkingen in een gerelateerde Federal Register-melding die vandaag is uitgegeven.
De FDA zegt dat ze rekening zal houden met alle publieke opmerkingen bij het finaliseren van het richtsnoer.
De FDA roept, samen met andere gezondheidsautoriteiten in de VS, op tot het streven van zowel de overheid als de particuliere sector om zich te concentreren op de behandeling en preventie van Alzheimer en de zorg en diensten te verbeteren.
Spinale vloeistof test - wetenschappers van de Universiteit van Nottingham in Engeland ontwikkelden een spinale vloeistoftest die zeven eiwitten kan identificeren. Deze eiwitten kunnen biomarkers zijn voor de vroege stadia van de ziekte van Alzheimer. Ze hopen dat hun onderzoek kan leiden tot een test voor de ziekte tijdens de eerste fase. De onderzoekers publiceerden hun bevindingen in de Journal of Alzheimer Disease. Co-auteur, Dr. Kevin Morgan, hoogleraar Humane Genomica en Moleculaire Genetica, legde uit dat een vroege diagnose van Alzheimer patiënten kan helpen zich voor te bereiden op de toekomst, en hen in staat stelt om betrokken te zijn bij klinische onderzoeken.
Kleinere hersenschors - mensen zonder tekenen of symptomen van Alzheimer waarvan de hersencortexregio's kleiner zijn dan normaal hebben een hoger risico op het ontwikkelen van de ziekte, volgens een artikel gepubliceerd in Neurologie (Uitgave december 2011).
De onderzoekers van de University of Pennsylvania en het Massachusetts General Hospital legden uit dat het kunnen identificeren van patiënten zonder duidelijke geheugenproblemen of andere symptomen, maar die een hoger risico op cognitieve achteruitgang hebben, een belangrijke stap is in de richting van het ontwikkelen van nieuws voor artsen om de ziekte te diagnosticeren en eerder te behandelen.
De meeste ziekten en aandoeningen kunnen gemakkelijker en effectiever in de beginfase worden behandeld.
Geschreven door Christian Nordqvist