Cometriq (Cabozantinib) voor medullaire schildklierkanker goedgekeurd door de FDA

Cometriq (cabozantinib) is door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van progressieve medullaire schildklierkanker die uitgezaaid is - verspreid naar andere delen van het lichaam.
Medullaire schildklierkanker, een zeldzame vorm van schildklierkanker, begint in de cellen die calcitonine aanmaken, een hormoon dat de calciumspiegel in het bloed en botten reguleert. Medullaire schildklierkanker komt voor in gezinnen met specifieke genetische mutaties die ten minste één type endocriene systeemkanker kunnen veroorzaken, waaronder schildklierkanker, of het kan spontaan optreden bij mensen zonder de genetische fout, zo legde de FDA (Food and Drug Administration) uit.
Medullaire schildklierkanker kan zich uitbreiden naar de lymfeklieren, longen en botten. Huidige behandeling omvat operatief verwijderen van de schildklier en de lymfeklieren in de nek.
Volgens het National Cancer Institute zullen ongeveer 5660 mensen in de VS dit jaar worden gediagnosticeerd met schildklierkanker, en naar verwachting zullen er in dezelfde periode 1780 sterven aan de ziekte.
Ongeveer 1 op de 25 schildklierkankers zijn medullaire schildklierkanker.

Richard Pazdur, MD, directeur van het Office of Hematology and Oncology Products in het Center for Drug Evaluation and Research van de FDA, zei:

"Cometriq is het tweede medicijn dat goedgekeurd is voor de behandeling van medullaire schildklierkanker in de afgelopen twee jaar en weerspiegelt de inzet van de FDA voor de ontwikkeling en goedkeuring van geneesmiddelen voor de behandeling van zeldzame ziekten.Voordat vandaag de goedkeuring en de goedkeuring van Caprelsa in april 2011, patiënten met deze zeldzame en moeilijk te behandelen ziekte beperkte therapeutische behandelingsmogelijkheden. "

Cometriq's goedkeuring aan het Agentschap ter goedkeuring werd binnen zes maanden herzien in het kader van het FDA-programma voor prioriteitsbeoordeling. Dit type versneld goedkeuringsprogramma is specifiek ontworpen voor medicijnen die grote vooruitgang in de behandeling bieden, of een soort van behandeling bieden wanneer er geen adequate is. Aangezien Cometriq is ontworpen om een ??zeldzame ziekte te behandelen, kreeg het ook de status van weesgeneesmiddel.

Cometriq is een kinaseremmer

Abnormale kinase-eiwitten zijn betrokken bij medullaire kankercelgroei en -ontwikkeling. Cometriq is een kinaseremmer. Wanneer u Cometriq gebruikt, moet u ten minste twee uur vooraf en 1 uur daarna vasten. De aanbevolen dosering is eenmaal daags 140 mg (één capsule van 80 mg plus drie capsules van 20 mg). Gebruik Cometriq niet met voedsel.
De FDA beoordeelde de veiligheid en effectiviteit van Cometriq door gegevens te bekijken van een klinisch onderzoek met 300 deelnemers, allemaal met medullaire schildklierkanker. De progressievrije overleving nam significant toe onder die van Cometriq. In sommige gevallen waren er reducties in tumorgrootte.
Hieronder staan ??enkele gegevens die de superioriteit van Cometriq ten opzichte van placebo laten zien:

• Die op Cometriq overleefden 11,2 maanden (gemiddeld) zonder tumorgroei
• Patiënten in de placebogroep overleefden 4 maanden (gemiddeld) zonder tumorgroei
• 27% van de patiënten in de placebogroep ervoer tumordalingen die gemiddeld bijna 15 maanden duurden
• Geen van de deelnemers in de placebogroep had last van tumorreductie

Cometriq bevat een Boxed Warning, waarmee artsen en patiënten worden verteld over de risico's van ernstige en fatale bloedingen en perforaties en fistels in de dikke darm.
Bijwerkingen gemeld door patiënten die Cometriq gebruiken, zijn onder andere: constipatie, buikpijn, verergering van hypertensie, nieuwe hypertensie, slechte smaak, verlies van haarkleur, grijs worden van haar, orale pijn, vermoeidheid, misselijkheid, verlies van eetlust, gewichtsverlies, hand-voetsyndroom (zwelling van vingers en tenen), pijn , roodheid, pijn en ontsteking van de mond en diarree.
Cometriq wordt op de markt gebracht door Exelixis Inc.

Michael M. Morrissey, Ph.D., president en chief executive officer van Exelixis, zei:

"De goedkeuring van COMETRIQ is een belangrijke mijlpaal voor patiënten met progressieve, gemetastaseerde medullaire schildklierkanker, hun families en hun artsen, evenals voor Exelixis We zijn de vele patiënten die hebben deelgenomen aan de klinische ontwikkeling van COMETRIQ in MTC, dankbaar en we doen er alles aan om deze belangrijke nieuwe therapie zo snel mogelijk beschikbaar te maken. "

Steven I. Sherman, M.D., Naguib Samaan Distinguished Professor in Endocrinology bij M.D. Anderson Cancer Center, legde uit dat er tot de introductie van gerichte therapieën niet veel vooruitgang was geboekt bij de behandeling van gevorderde medullaire schildklierkanker. Hij voegde daaraan toe: "Het is verheugend om deze patiënten een nieuwe behandelingsoptie te geven waarvan is aangetoond dat ze in klinisch onderzoek de progressievrije overleving opmerkelijk bijna drievoudig verbeteren. De beschikbaarheid van een nieuwe therapeutische benadering die de mogelijkheid biedt om patiëntenzorg te verbeteren en uitkomsten veranderen het MTC-behandelingslandschap en bieden patiënten en artsen een nieuwe manier om de ziekte te behandelen. "
Dr. Sherman was een senior onderzoeker in de fase III-studie.

Cometriq geaccepteerd voor beoordeling door de Europese Unie

Exelixis Inc. heeft gisteren aangekondigd dat EMA (European Medicines Agency) de MAA (Marketing Authorization Application) voor Cometriq voor de behandeling van progressieve, inoperabele, lokaal gevorderde of gemetastaseerde medullaire schildklierkanker heeft geaccepteerd. EMA is de regelgevende instantie voor de Europese Unie.
Geschreven door Christian Nordqvist