Endogenous Cushing's Syndrome - FDA keurt Korlym (Mifepristone) goed

De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft Korlym (mifepriston) goedgekeurd om hyperglykemie (hoge bloedsuikerspiegels) te beheersen bij volwassenen met het endogene syndroom van Cushing, die type 2 diabetes of glucose-intolerantie hebben, die niet reageerden op een eerdere operatie of niet in aanmerking komen voor een operatie . Zwangere vrouwen mogen nooit Korlym gebruiken (gecontra-indiceerd).
Totdat de FDA Korlym had goedgekeurd voor de behandeling van het endogene syndroom van Cushing, waren er geen goedgekeurde medicijnen om de stoornis te behandelen.
Het endogene syndroom van Cushing is een slopende en zeldzame multisystemische aandoening die voornamelijk bij personen tussen de 25 en 40 voorkomt. De aandoening wordt veroorzaakt door een teveel aan hormooncortisol. Cortisol is een steroïde hormoon geproduceerd door de bijnieren dat de bloedsuikerspiegel verhoogt. De FDA verleende Korlym in 2007 een weesgeneesmiddelaanduiding. Circa 5.000 patiënten komen in aanmerking voor Korlym-therapie.
Korlym werkt door te voorkomen dat cortisol zich hecht aan zijn receptor. Hoewel de behandeling de productie van cortisol niet verlaagt, verlaagt het de effecten van overmatig cortisol, zoals verhoogde bloedsuikerspiegels.
In een proef met mensen bij 50 patiënten met het endogene syndroom van Cushing, hebben onderzoekers de veiligheid en werkzaamheid van Korlym beoordeeld. Een onafhankelijke open-label uitbreiding van dit onderzoek is momenteel aan de gang.
Verder bewijs ter ondersteuning van de goedkeuring door de FDA van Korlym omvatte gepubliceerde wetenschappelijke literatuur, talrijke onderzoeken naar veiligheidsfarmacologie en onderzoeken naar geneesmiddeleninteracties. Tijdens de behandeling met Korlym ervoeren de deelnemers een aanzienlijke verbetering van de controle van de bloedsuikerspiegel, en sommige deelnemers hadden een afname van hun insulinebehoeften.
De onderzoekers ontdekten dat de meest voorkomende bijwerkingen die deelnemers ondervonden bij het ontvangen van Korlym voor het endogene syndroom van Cushing, braken, duizeligheid, hoofdpijn, verminderde eetlust, artralgie, zwelling van de ledematen, vermoeidheid en misselijkheid waren.
Bijkomende nadelige effecten zijn vaginale bloedingen, lage kaliumspiegels en potentieel voor afwijkingen in de hartgeleiding. Omdat bepaalde medicijnen die in combinatie met Korlym worden gebruikt, de medicijngehalten kunnen verhogen, is het van groot belang dat zorgverleners zich bewust zijn van de mogelijkheid van geneesmiddelinteracties en ofwel het gebruik van bepaalde medicijnen met Korlym vermijden of de dosering aanpassen.
Ook al komt het zeer zelden voor dat vrouwen met het Cushing-syndroom zwanger worden, vanwege het onderdrukkende effect van de stoornis op overmatig cortisol op de vrouwelijke voortplantingsfunctie, mogen zwangere vrouwen nooit Korlym gebruiken. Het medicijn zal een Boxed Warning-adviserende patiënten en zorgverleners meedragen dat Korlym de zwangerschap zal beëindigen.
Volgens de FDA is een Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) niet nodig om ervoor te zorgen dat de voordelen van Korlym opwegen tegen de risico's voor mensen met het endogene syndroom van Cushing.
De FDA heeft bij het maken van deze conclusie rekening gehouden met verschillende factoren, waaronder:

• In de Verenigde Staten is het aantal beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg die de medicijnen mogelijk zouden kunnen voorschrijven, uiterst klein en zeer gespecialiseerd. Ze zijn bekend met de risico's van het medicijn bij personen met het endogene syndroom van Cushing en volgen vaak de status van de patiënt.
• Omdat er geen andere medicijnen zijn goedgekeurd om de stoornis te behandelen, zouden zeer zieke mensen lijden als belemmeringen voor toegang werden opgelegd.
• Slechts een geschatte 5.000 patiënten met de aandoening komen in aanmerking voor behandeling.
• De risico's van Korlym-therapie in die voorgeschreven met het medicijn zullen worden beheerst door het etiket van de arts en de patiënt. Bovendien zullen de risico's verbonden aan Korlym worden benadrukt in de medicatiehandleiding van de patiënt.

Het bedrijf Corcept Therapeutics van Menlo Park, Californië, die Korlym produceren, hebben vrijwillig voorgesteld de medicatie via een centrale apotheek te distribueren om het voor Cushing's patiënten gemakkelijker en sneller te maken om de medicatie te krijgen, evenals voor zorginstellingen waar Korlym kan worden geïnitieerd . Het merendeel van de apotheken zal waarschijnlijk niet voldoende voorraad van Korlym voor het syndroom van Cushing behouden, door het geneesmiddel bij een centrale apotheek te distribueren, individuen met de aandoening hebben een betere toegang tot de medicatie.

Geschreven door Grace Rattue