Slagpatiënten vertonen tekenen van herstel na stamcelonderzoek

Als een van de eerste proeven ooit om de veiligheid van stamcellen te testen als een behandeling voor een beroerte ten einde loopt, melden onderzoekers dat er geen schadelijke bijwerkingen blijken te zijn. De meeste patiënten hebben ook bescheiden verbeteringen getoond, hoewel het nog te vroeg is om te zeggen of dit het resultaat is van de behandeling.
Bijgewerkte tussentijdse resultaten van de Pilot Investigation of Stem Cells in Stroke (PISCES) -studie, die de veiligheid en verdraagbaarheid test van het injecteren van neurale stamcellen in de hersenen van patiënten met ischemische beroerte, werden maandag gemeld op de 22e European Stroke Conference in Londen.
De stamcelstudie begon in 2010, met één beroerte-patiënt, een bejaarde Schot die werd geïnjecteerd met ReN001-cellen ontwikkeld door ReNeuron Group plc, in het onderzoekscentrum in het Southern General Hospital in Glasgow, Verenigd Koninkrijk.
In 2012 waren er zes patiënten op de kleine proef, en een vroege reeks resultaten gepresenteerd op een internationale conferentie toonde aan dat vijf van de zes patiënten enige verbetering vertoonden en dat er geen nadelige bijwerkingen waren geweest.
Clare Walton, Research Communications Officer bij de UK's Stroke Association zegt dat ze erg enthousiast zijn over de resultaten van de proef, maar "we staan ??momenteel aan het begin van een zeer lange weg en er is een aanzienlijke verdere ontwikkeling nodig voordat stamceltherapie kan worden beschouwd als een mogelijke behandeling. "

Zorgen over de stamceltherapie

Stamcellen zijn ongedifferentieerde precursorcellen die vrijwel elke cel van het lichaam kunnen worden. Sommige stamcellen worden genomen uit volwassen cellen zoals huidcellen en opnieuw geprogrammeerd, andere worden genomen van embryo's of foetussen. Embryonale stamcellen worden beschouwd als de "gouden standaard" van stamcellen, maar zijn controversieel vanwege waar ze vandaan komen.
De ReN001-behandeling maakt gebruik van een stamcellijn die ongeveer tien jaar geleden is ontstaan ??uit het weefsel van een foetus van 12 weken.
In theorie houden stamcellen veel belofte in als regeneratieve behandelingen. Het idee is waar weefsel beschadigd is, zoals in een beroerte, artsen moeten stamcellen kunnen injecteren om nieuw weefsel op hun plaats te regenereren.
Maar in de praktijk is het niet eenvoudig om effectieve en veilige stamceltherapieën te ontwikkelen.
Een van de veiligheidsaspecten van stamceltherapieën is dat de stamcellen niet langer onder controle kunnen worden en tumoren vormen die lijken op kanker. Een andere is afwijzing of een nadelige reactie van het immuunsysteem van de patiënt.

Geen cel-gerelateerde of immunologische bijwerkingen

Tijdens de conferentie in Londen deze week meldde onderzoeksleider Keith Muir, professor aan de Universiteit van Glasgow, echter dat gegevens van de eerste negen patiënten in de PISCES-studie geen "celgerelateerde of immunologische" bijwerkingen vertoonden.
Hoewel het hoofddoel van de fase I-studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid van de ReN001-behandeling te evalueren, om te helpen bij het ontwerp van toekomstige klinische onderzoeken, hebben de patiënten ook testen van beweging en hersenfunctie ondergaan die zullen aantonen of er verminderingen zijn in hun handicap.

Muir meldde dat de meeste patiënten er enkele hebben laten zien "bescheiden vermindering van neurologische beperkingen" en verbetering van het vermogen om dagelijkse taken uit te voeren.
Hoe het ook is nog te vroeg om te zeggen of deze verbeteringen het gevolg zijn van de behandeling of van een ander effect.
Nog twee patiënten hebben zich bij de proef aangesloten sinds deze laatste gegevens werden verzameld. De fase I-proef loopt nu ten einde en het team verwacht volgend jaar volledige en definitieve resultaten te publiceren.

Fase II-onderzoek verwacht tegen het einde van het jaar

Aangemoedigd door de resultaten bereidt het team zich voor op een fase II-studie, om de effectiviteit van de stamceltherapie bij patiënten met een beroerte te testen, en verwacht in juli een aanvraag bij de Britse autoriteiten in te dienen. Als ze het startsein krijgen, zou de proef voor het einde van het jaar kunnen beginnen.
Muir zegt in een verklaring dat ze tevreden zijn en aangemoedigd door de gegevens uit de PISCES-studie: "de gegevens tot op heden identificeren geen veiligheidskwesties met de ReN001-behandeling - die de primaire focus is van deze fase I-studie."
"Het bewijs van functionele verbetering vereist verder onderzoek in een geschikt ontworpen Fase II-werkzaamheidstudie en we zien ernaar uit een van de belangrijkste klinische sites in die studie te zijn wanneer deze van start gaat," voegt hij eraan toe.
De fase II gecontroleerde proef vindt plaats in verschillende centra. In het begin zal het 20 patiënten omvatten, die allemaal een recente beroerte hebben gehad.
Michael Hunt, Chief Executive Officer van ReNeuron, zegt dat zolang de vereiste korte-termijn follow-ups het goede veiligheidsprofiel bevestigen dat tot nu toe is bereikt in de fase I-studie, ze later "zelfverzekerd" in de fase II-proef kunnen komen " dit jaar.
Voordat de fase II-studie kan worden gestart, moet het bedrijf definitieve wettelijke en ethische goedkeuringen zoeken. Ze moeten gegevens indienen van de fase I-studie, inclusief resultaten van drie maanden follow-up van de patiënten die de laatste dosis stamcellen hebben gekregen.

De helft van Stroke Survivors Lijdt Permanente Handicap

Van de ontwikkelde landen is een beroerte de op twee na grootste doodsoorzaak en de grootste oorzaak van de handicap van volwassenen.
De meeste beroertes zijn van het ischemische type, veroorzaakt door een blokkade (zoals een bloedstolsel) van de bloedstroom in de hersenen. Uitgehongerd van zuurstof sterven hersencellen in het getroffen gebied.
Het andere, minder vaak voorkomende type beroerte is hemorragische beroerte, die het gevolg is van een bloeding in de hersenen.
Omdat beroertes hersenweefsel beschadigen, heeft ongeveer de helft van de beroerteslachtoffers last van blijvende invaliditeit. In het VK suggereren schattingen dat de kosten van de zorg voor deze patiënten ongeveer £ 5 miljard of meer bedragen. In de VS ligt dit cijfer rond de $ 70 miljard. Ongeveer een kwart van de ziekenhuisbedden voor langdurig gebruik wordt ingenomen door patiënten met een beroerte.
Momenteel is de enige manier om een ??beroerte te behandelen met een kans op succes, om patiënten binnen enkele uren na de beroerte een klontbreekmiddel te geven. Afgezien daarvan is de enige behandeling revalidatie om patiënten te helpen hun beperkingen te beheersen.
Geschreven door Catharine Paddock PhD