Vanda's Sleep Disorder Drug Tasimelteon toont belofte

Het experimentele geneesmiddel tasimelteon heeft zijn tweede proef in de laatste fase met verrassend goede resultaten doorstaan, die de werkzaamheid van het medicijn bij de behandeling van een zeldzame aandoening, niet-24-uurs slaap-waakstoornis (non-24), laat zien.
Non-24 is een ernstige cicardische ritme-slaapstoornis die wordt gekenmerkt door uurlijkse vertragingen in het begin van de slaap en waaktijden doordat de lichaamsklok van een persoon zich niet goed aanpast aan de licht / donker-cyclus. Dit resulteert in mensen die 's nachts niet kunnen slapen en zich overdag uitgeput en moe voelen. Het is een enigszins zeldzame stoornis, die slechts naar schatting 1 op de 2000 mensen treft - hoewel vrij gebruikelijk bij blinde mensen. Tot nu toe is er geen goedgekeurde vorm van behandeling.
Het door Vanda ontwikkelde medicijn reguleert het circadiane ritme en werkt als een melatonineagonist. Het werkt door de hoofdlichaamsklok van een persoon in de hypothalamus te resetten, die de melatonine- en cortisolritmes stabiliseert tot een normale dag / nachtcyclus van 24 uur.
De RESET-studie werd uitgevoerd om de werkzaamheid en veiligheid van het medicijn te evalueren bij de behandeling van mensen met 24 uur.

Indrukwekkende proefresultaten

In de eerste trial in de laatste fase bleek tasimelteon significant beter te zijn dan placebo. Het betrof in totaal 20 patiënten die gedurende 2 maanden 20 mg tasimelteon kregen. De eindresultaten van de eerste proef waren zeer indrukwekkend en benadrukten hoe effectief het medicijn is. Het onthulde dat handhaving van het meesleuren van melatonine superieur was onder de tasimelteon-groep.
De tweede proef liet vergelijkbare resultaten zien de patiënten op tasimelteon hadden een significant beter onderhoud van de meesleep van het cortisolritme vergeleken met patiënten op placebo, en daardoor een veel betere en meer normale slaap ervaren.

Volgens Steven W. Lockley, Ph.D., divisie van Sleep Medicine, Brigham en Women's Hospital, een onderwijsfiliaal van de Harvard Medical School:

"Deze resultaten tonen duidelijk aan dat tasimelteon de circadiane klok kan meeslepen en dat voortzetting van de behandeling noodzakelijk is om de meesleuring te behouden." Het onderzoek toont ook aan dat meesleuren gepaard gaat met zinvolle klinische voordelen en dat handhaving van de meeslepende lichaamsklok essentieel is voor de behandeling van de problemen veroorzaakt door non-24."

Vanda Pharmaceuticals Inc, dat zijn aandeelwaarde als gevolg van dit nieuws heeft zien opschieten, heeft aangekondigd dat het rond het midden van het jaar een verzoek om goedkeuring van het medicijn zal sturen.
Mihael H. Polymeropoulos, M.D., President en CEO van Vanda, concludeerde:

"We zijn verheugd over deze resultaten omdat ze ons een stap dichterbij brengen in het bieden van een behandeling voor blinde personen met niet-24. Deze resultaten benadrukken ook het belang van chronische therapie bij de behandeling van niet-24. We zijn ervan overtuigd dat tasimelteon, indien goedgekeurd, aanzienlijk verbeteren van de kwaliteit van leven voor mensen met niet-24. "

Fase III-onderzoeken in 2008 toonden aan dat het medicijn ook een belofte inhoudt voor mensen die lijden aan slapeloosheid.
Geschreven door Joseph Nordqvist