Ziekte van Huntington - Pridopidine toont belofte in rechtszaak

Volgens de resultaten van de fase 3 MermaiHD-studie publiceerde Online First in The Lancet Neurology, een uniek medicijn (pridopidine) dat dopaminesignalering stabiliseert in gebieden van de hersenen die bewegingen en coördinatie controleren bij patiënten met de ziekte van Huntington (HD), een aandoening die wordt gekenmerkt door een onevenwichtigheid in de signalerende chemische stof dopamine, lijkt goed te worden verdragen en verdient verder onderzoek .
Tot dusverre heeft geen enkele medicatie aangetoond dat het vermogen om het vermogen om spieren vrijwillig te bewegen is verbeterd. Op dit moment is tetrabenazine het enige medicijn dat is goedgekeurd voor de ziekte van Huntington. Dit medicijn behandelt echter alleen chorea (een abnormale onvrijwillige bewegingsstoornis) en houdt verband met ernstige bijwerkingen.
Pridopidine maakt deel uit van een nieuwe klasse van geneesmiddelen die bekend staan ??als dopidines. Dopidines werken als dopaminerge stabilisatoren, ontworpen om de dopaminegehaltes in de hersenen weer normaal op te bouwen. Ontdekkingen van een fase II-onderzoek gaven aan dat pridopidine de vrijwillige motorische functie verbeterde zonder chorea te verergeren.
Een groep onderzoekers onder leiding van Justo Garcia de Yebenes van het Ramón y Cajal ziekenhuis in Madrid, Spanje, voerde een fase III-studie uit om de potentiële veiligheid en effectiviteit van pridopidine als behandeling van symptomen van motoriek in de ZvH verder te evalueren. 437 mensen met de ziekte van Huntington uit 8 landen in de EU namen deel aan het onderzoek. Patiënten werden willekeurig toegewezen aan drie groepen; één groep ontving eenmaal daags 45 mg pridopidine, één groep ontving tweemaal daags 45 mg en de resterende groep kreeg gedurende 26 weken een placebo.
Bij het eerste onderzoek gebruikte het team een ??gemodificeerde motorscore (mMS) ontworpen om 10 items te meten die geassocieerd zijn met vrijwillige bewegingen van de Unified HD-snelheidsschaal (UHDRS) totale motorscore (TMS) om de effecten van pridopidine te evalueren. Ze beoordeelden ook UHDRS-TMS, gedrag, depressie en angst evenals cognitieve functie.
Het team ontdekte dat het verschil in gemiddelde mms-scores tussen de groepen na zes maanden behandeling niet aanzienlijk was. Ze vonden echter dat bij een tertiair onderzoek de medicamenteuze behandeling resulteerde in een verbetering van de totale motorische functie, vooral in handbewegingen, oogbewegingen, dystonie, gang en evenwicht zoals gemeten door UHDRS-TMS bij personen die de hogere dosis van het medicijn ontvingen. in vergelijking met patiënten die placebo kregen.
Bovendien bleek meer dan 70% van de extra doses die uitsluitend deelnemers omvatten die alle onderzoeksbezoeken hadden voltooid en therapietrouw hadden, een aanzienlijk voordeel voor de hogere dosis van het geneesmiddel. Pridopidine werd goed verdragen en heeft vergelijkbare bijwerkingen als placebo.
De onderzoekers verklaren:

"Pridopidine heeft het potentieel om beschikbare behandelingen aan te vullen door een andere reeks motorische tekortkomingen te verbeteren.Het ontbreken van ernstige bijwerkingen ... suggereert dat pridopidine nuttig zou kunnen zijn, zelfs voor die patiënten die worden behandeld op plaatsen die geen centres of excellence zijn voor de ziekte van Huntington. ."

In een bijbehorende opmerking zei Andrew Feigin van The Feinstein Institute for Medical Research, New York, VS:

"Een goed verdragen medicijn dat zelfs kleine voordelen oplevert voor patiënten met de ziekte van Huntington zou een zeer welkome aanvulling zijn op de momenteel beschikbare behandelingen voor deze invaliderende aandoening ... Analyse van individuele items binnen de UHDRS-TMS in de MermaiHD-studie suggereert ook dat pridopidine zou kunnen profiteren kenmerken van de ZvH waarvoor er momenteel geen behandelingen zijn (oogbewegingen, handcoördinatie, dystonie en loop- of balansproblemen). "

Geschreven door Grace Rattue