Pegloticase helpt patiënten met ernstige, chronische jicht

Personen met ernstige, chronische jicht die niet op een conventionele behandeling hebben gereageerd, kunnen baat hebben bij zes maanden behandeling met pegloticase. Onderzoekers van Duke University Medical Center, Durham, N.C., rapporteerden in JAMA (Journal of the American Medical Association) dat individuen betere niveaus van urinezuur ervoeren, evenals fysieke functie, kwaliteit van leven en minder pijn.
Het doel van langdurige uraatreductietherapie bij mensen met jicht is om de urinezuurconcentraties onder een bepaald niveau te houden. Tijdens deze behandeling overschrijden de urinezuurspiegels echter vaak het aanbevolen bereik bij een aanzienlijk aantal patiënten, legden de auteurs uit.
Orale uraatverlagende medicijnen werken over het algemeen voor de meeste patiënten met jicht. Helaas is dit voor ongeveer 3% van hen niet mogelijk, hetzij omdat ze resistent zijn tegen behandeling, intolerant voor de medicatie, of niet kunnen innemen (contra-indicatie).
Als de uraatspiegels van deze patiënten niet effectief worden verlaagd, kan hun toestand evolueren tot ernstige chronische jicht en kan het volgende voorkomen:

• Chronische arthropathie
• Chronische pijn
• mismaaktheid
• Frequente jichtige uitbarstingen
• Functionele handicap
• Slechte kwaliteit van leven

Pegloticase is gemaakt voor personen die niet reageerden op conventionele uraatverlagende middelen. Het wordt intraveneus toegediend en blijft in de circulatie waar het uraat wordt afgebroken.
John S. Sundy, M.D., Ph.D., en team schrijven over de resultaten van twee placebogecontroleerde, gerandomiseerde, 6 maanden durende menselijke onderzoeken naar pegloticase bij patiënten met een ongevoelige jicht. De onderzoeken onderzochten de klinische werkzaamheid en verdraagbaarheid van het uraatverlagende medicijn.

De twee onderzoeken, bekend als C0405 en C0406, hadden 225 patiënten en werden tussen juni 2006 en oktober 2007 uitgevoerd bij 56 verschillende reumatologiepraktijken in de VS, Mexico en Canada. Alle patiënten hadden een ernstige jicht, waren onverdraagzaam voor allopurinol en hadden serum-urinezuurconcentraties van ten minste 8,0 mg / dL. Allopurinol is een standaardgeneesmiddel voor de behandeling van jicht.
Proef C0405 omvatte 109 patiënten terwijl C0406 116 patiënten had. Ze werden willekeurig geselecteerd in een van de drie groepen:

• Tweewekelijkse behandelingsgroep - 12 tweewekelijkse injecties met pegloticase 8 mg bij elke infusie
• Maandelijkse behandelingsgroep - pegloticase afgewisseld met placebo bij opeenvolgende infusies
• Placebo-groep - zij ontvingen een placebo

Hun urinezuurniveaus werden gemeten op 3 en 6 maanden. Het primaire eindpunt was de plasma-urinezuurspiegel van minder dan 6,0 mg / dL.

De onderzoekers ontdekten dat:

• 47% en 38% van degenen in de tweewekelijkse behandelingsgroepen voldeden aan de primaire uitkomst van de twee onderzoeken
• 20% en 49% van degenen in de maandelijkse behandelgroep voldeden aan de primaire uitkomst van de twee onderzoeken
• Het responspercentage onder de placebogroepen in beide onderzoeken was 0%
• Onder degenen die reageerden, waren hun plasma-urinezuurwaarden aanzienlijk lager dan 6,0 mg / dL voor de gehele periode van zes maanden

Degenen die pegloticase kregen, hadden aanzienlijke verbeteringen in fysiek functioneren en kwaliteit van leven vergeleken met die op placebo. Patiënten in de tweewekelijkse behandelingsgroepen rapporteerden ook significant minder pijn in vergelijking met die in de placebogroepen.
90% van de patiënten in elke behandelingsgroep ondervond ten minste één bijwerking. 24% van degenen in de tweewekelijkse behandelingsgroepen ervoeren een ernstige bijwerking, vergeleken met 23% in de maandelijkse groepen en 12% in de placebogroepen. 80 patiënten meldden jichtaanval, de meest voorkomende bijwerking. 4 patiënten die pegloticase en 3 in de placebogroepen ontvingen stierven tussen randomisatie en sluiting van de onderzoeksdatabase (15 februari 2008).

De auteurs schreven:

"Deze parallelle, 6 maanden durende, placebogecontroleerde onderzoeken naar pegloticase-behandeling hebben gedocumenteerde langdurige UA-afnames en significante klinische verbeteringen aangetoond bij een aanzienlijk deel van de patiënten met chronische jicht en refractaire of intolerantie voor conventionele uraatverlagende therapie. -modificerende voordelen van pegloticase die elke 2 weken werden toegediend, waren binnen 6 maanden aantoonbaar, een tijdsbestek dat uniek is in gerandomiseerde gecontroleerde onderzoeken van uraatverlagende middelen. "

Geschreven door Christian Nordqvist