Zeldzame, verweesde en verwaarloosde neurodegeneratieve ziekten - nieuw onderzoek aangekondigd

Volgens het ministerie van Volksgezondheid in Frankrijk zijn er bijna 7.000 zeldzame ziekten, met 25 miljoen patiënten alleen in Europa. Een zeldzame ziekte is een ziekte die minder dan bij 2000 mensen treft, en voor de meesten is er geen genezing, omdat de enige behandelingen die momenteel beschikbaar zijn, alleen de kwaliteit van leven verbeteren. Genetische defecten zijn goed voor 80% van de zeldzame ziekten, waaronder zeldzame vormen van kanker, congenitale misvormingen, auto-immuunziekten, infectieziekten en intoxicaties. De jaarlijkse Zeldzame Ziekten Dag (29 februari 2012) had als doel de diagnose en behandeling van zeldzame ziekten te verbeteren om verdere internationale erkenning te krijgen.
Rhenovia Pharma, een toonaangevend biotechbedrijf dat zich specialiseert in biosimulatie om nieuwe geneesmiddelen te ontdekken voor de behandeling van neurogeneratieve, neurologische en psychiatrische aandoeningen, heeft besloten zijn expertise uit te breiden om zeldzame, verweesde en verwaarloosde ziekten te bestrijden en kondigde aan dat het begint met onderzoeksprogramma's voor geneesmiddelen voor Ziekte van Huntington (HD) en Duchenne-spierdystrofie (DMD).
Rhenovia heeft besloten om een ??nieuw biosimulatieplatform te bouwen (RHENOMS (TM) STRI) dat zich richt op het modelleren van de complexe interactie tussen biologische mechanismen in het striatum, een sleutelgebied in de hersenen dat een belangrijke rol speelt in de ZvH, een fatale, zeldzame neurodegeneratieve ziekte, die buitengewoon moeilijk te behandelen is vanwege het brede scala aan symptomen, zoals onwillekeurige bewegingsstoornissen, cognitieve gebreken en psychiatrische manifestaties.
Dokter Serge Bischoff, president en CEO van Rhenovia zei:

"Het is precies vanwege deze variëteit en vaak tegenovergestelde syndromen dat de biosimulatiebenadering waarschijnlijk de meest geschikte strategie is bij het zoeken naar nieuwe behandelingen. Het zal ons in staat stellen om de complexiteit van de biologische systemen beïnvloed door de ZvH te integreren en de multifactoriële aard aan te pakken van deze ziekte. "

Rhenovia wil zijn eigen pijplijn van kandidaat-geneesmiddelen consolideren, met het HD-programma gericht op het bieden van nieuwe hulpmiddelen en oplossingen om het Drug Discovery and Development (DD & D) -proces te optimaliseren. Het is bovendien gericht op het versnellen van de zoektocht naar nieuwe medicijnen en behandelmethoden die de symptomen van de ZvH verlichten en het verloop van de ziekte wijzigen. Een ander doel is om de eigen pijplijn van kandidaat-geneesmiddelen van Rhenovia te consolideren.
Rhenovia wil ook het zeldzame wees- en verwaarloosde ziekteprogramma uitbreiden door een modellering- en simulatieplatform te ontwikkelen dat een beter begrip biedt van de basismechanismen die cognitieve stoornissen en mentale aandoeningen veroorzaken die verband houden met spierdystrofieën. Hun eerste focus zal liggen op DMD.

Bischoff legde uit:

"Deze keuze wordt gedicteerd door onze bevoorrechte samenwerking met de Franse Vereniging tegen Myopathieën en ook door de dringende medische behoefte van DMD-patiënten voor specifieke behandelingen van syndromen die verband houden met de achteruitgang van sommige hersenfuncties.
Het versterken van onze inspanningen op het gebied van verwaarloosde en vooral zeldzame ziekten, zal niet alleen bijdragen tot een beter begrip van de biologische mechanismen en pathologische manifestaties die aan deze ziekten ten grondslag liggen, maar zal ook de biosimulatietechnologie die door Rhenovia onder de knie is, aanzienlijk consolideren.
De enorme vooruitgang die Rhenovia's neurowetenschappers, scheikundigen en informatica, natuurkundigen en wiskunde-ingenieurs de afgelopen twee jaar hebben geboekt, betekent dat we aanzienlijke vooruitgang kunnen verwachten door tekorten van zeldzame ziekten te simuleren om licht te helpen werpen op neurodevelopmental (zoals autisme), neurodegeneratief (zoals als de ziekte van Alzheimer) en psychiatrische ziekten (zoals depressie en schizofrenie) die van invloed zijn op bredere patiëntenpopulaties. "

Op de recente zevende jaarlijkse Huntington's Diseases Therapeutics Conference gehouden in Palm Springs (Californië, VS) presenteerde Rhenovia eerste gegevens over hun strategie om HD-syndromen aan te pakken door biosimulatie.
Geschreven door Petra Rattue