'S Werelds eerste stamcelgeneesmiddel van Osiris: goedgekeurd

Er is goed nieuws voor ouders die lijden aan de schrijnende beproeving van hun kind dat een beenmergtransplantatie nodig heeft. De aankondiging kwam vrijdag van Osiris Therapeutics Inc. (NASDAQ: OSIR) dat Health Canada zijn baanbrekende stamceltherapie Prochymal® (remestemcel-L) heeft goedgekeurd. Het medicijn kan worden gebruikt om kinderen met een acute graft-vs-host-ziekte te behandelen. (GvHD).
De beslissing is historisch, omdat het zowel het eerste stamcelgeneesmiddel dat formeel wordt gebruikt, als de eerste behandeling voor GvHD. De ziekte is een verwoestende uitval na een beenmergtransplantatie en doodt ongeveer 80% van de getroffen kinderen, vaak binnen een paar weken.
Andrew Daly, MD, Clinical Associate Professor, Department of Medicine and Oncology aan de Universiteit van Calgary, Canada en hoofdonderzoeker in het klinische fase 3-programma voor Prochymal, bevestigde:

"Ik ben erg trots op de leidende rol die Canada heeft gespeeld bij het bevorderen van stamceltherapie en bijzonder verheugd dat deze historische beslissing ten goede komt aan kinderen die anders weinig hoop zouden hebben ... Als gevolg van de uitgebreide beoordeling van Health Canada hebben artsen nu een off-the-job plank stamcel therapie in hun arsenaal om GvHD te bestrijden.Zoals de introductie van antibiotica in de late jaren 1920, hebben we nu met stamcellen officieel de eerste stap gezet in dit nieuwe paradigma van de geneeskunde. "

Het goedkeuringsproces voor Prochymal werd geïmplementeerd volgens de Health Notice Notice of Compliance with conditions (NOC / c). De basis van de procedure maakt het mogelijk dat een nieuw medicijn op de markt komt waar medische behoeften nog niet vervuld zijn. De goedkeuring wordt verleend met de bepaling dat het medicijn in voorgaande klinische onderzoeken risico / opbrengstvoordelen heeft aangetoond en dat de fabrikant ermee akkoord gaat om aanvullende bevestigende klinische testen uit te voeren.
C. Randal Mills, Ph.D., President en Chief Executive Officer van Osiris bevestigde zijn 'bedrijven geluk bij het kunnen helpen de ziekte te overwinnen:

"Vandaag is niet alleen een geweldige dag voor Osiris, maar voor iedereen die betrokken is bij de verantwoorde ontwikkeling van stamceltherapieën ... Het belangrijkste is dat het vandaag een geweldige dag is voor kinderen en hun families die dapper deze gruwelijke ziekte onder ogen zien. van een stamcelgeneesmiddel, nu de deur is geopend, zal het zeker niet de laatste zijn. "

Waar kinderen met GvHD niet reageren op behandeling met steroïden, vermoedelijk de meeste, zal het gebruik van Prochymal nu worden toegestaan. Health Canada baseerde zijn goedkeuring op eerdere klinische studies van het medicijn, waarbij 64% van de patiënten resultaten liet zien; het overlevingspercentage vergeleken met historische gegevens was drastisch verbeterd, zelfs bij patiënten met ernstige gevallen. Er zal nu een aanvullende klinische evaluatie van Prochymal worden uitgevoerd, inclusief het inschrijven van patiënten in een register om eventuele langetermijneffecten te ontdekken.
Joanne Kurtzberg, MD, hoofd van het pediatrische beenmergtransplantatieprogramma aan Duke University en hoofdonderzoeker voor Prochymal

"Vuurvast GvHD is niet alleen dodelijk voor de patiënten die het treft, maar is verwoestend voor de familie, vrienden en zorgverleners die hulpeloos toekijken terwijl de ziekte voortschrijdt ... Ik heb persoonlijk Prochymal de verzwakkende effecten van ernstige GvHD in veel van mijn patiënten en nu, na bijna twee decennia van onderzoek, ondersteunen de gegevens die consistent hoge responspercentages, een sterk veiligheidsprofiel en verbeterde overleving aantonen, duidelijk het gebruik van Prochymal bij het behandelen van ongevoelige GvHD. "

Prochymal is momenteel beschikbaar in verschillende landen, waaronder de Verenigde Staten, onder een Expanded Access Program (EAP). Prochymal zal later dit jaar in Canada in de handel verkrijgbaar zijn. Peter Friedli, voorzitter en medeoprichter van Osiris, concludeert:

"Vandaag de dag verandert Osiris de belofte van stamcelonderzoek in de praktijk en levert het tientallen jaren aan medisch en wetenschappelijk onderzoek ... Het heeft twintig jaar hard werken en doorzettingsvermogen gekost en ik wil persoonlijk alle betrokkenen bedanken voor hun toewijding aan deze belangrijke missie."

Osiris heeft 48 patenten die Prochymal beschermen en Health Canada heeft ermee ingestemd om Prochymal regelgevende exclusiviteit te bieden op hun grondgebied. Canada biedt acht jaar exclusiviteit aan innovatieve geneesmiddelen, zoals Prochymal, met een extra verlenging van zes maanden omdat het een kinderziekte aanpakt. Ouders, artsen en aandeelhouders kunnen allemaal rustig slapen.
Geschreven door Rupert Shepherd.