Diabetische Macula-oedeem-medicijn wint goedkeuring van de FDA

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft het medicijn Lucentis (ranibizumab-injectie) van Genentech goedgekeurd voor de behandeling van diabetisch macula-oedeem (DME), een oogziekte die bij mensen met diabetes blindheid kan veroorzaken.
In de aankondiging van de beslissing aan de pers op vrijdag, zei de FDA dat het medicijn voor gebruik met "goede diabetische suikercontrole" is en is ontworpen om eenmaal per maand te worden toegediend als een injectie in het oog door een gekwalificeerde beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg.
Lucentis is al goedgekeurd in de VS voor de behandeling van natieve (neovasculaire) leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (AMD) en ook maculair oedeem na retinale veneuze occlusie (RVO).
De macula is het gebied in het midden van het netvlies, dat verantwoordelijk is voor scherp centrolzicht. Schade aan dit deel van het oog betekent dat mensen centraal zicht verliezen (ze kunnen bijvoorbeeld geen gezichten zien), maar niet perifeer zicht.

DME is zwelling van de macula en begint met diabetes, wat schade aan de bloedvaten in het oog kan veroorzaken. Het daaropvolgende effect op het netvlies wordt diabetische retinopathie genoemd, de meest voorkomende diabetische oogziekte. De beschadigde bloedvaten kunnen bloed en vloeistof lekken, waardoor zwelling en wazig zicht ontstaat en uiteindelijk kan leiden tot ernstig verlies van gezichtsvermogen en blindheid.
De FDA beoordeelde twee klinische studies, RIDE en RISE, die de veiligheid en werkzaamheid van Lucentis als een behandeling voor DME testten.
Samen hebben de onderzoeken 759 patiënten gedurende 3 jaar behandeld en gevolgd. De patiënten werden willekeurig ingedeeld in drie groepen: de ene kreeg een dosis van 0,3 mg (250 patiënten), de andere ontving een dosis van 0,5 mg (252) en de controles (257) ontvingen de eerste 24 maanden een schijngeneesmiddel.
In maand 24 ondergingen de patiënten een oogtest, waarbij ze brieven regel voor regel moesten lezen in een zichttestkaart.

De resultaten toonden aan dat patiënten die 0,3 mg Lucentis kregen een significante verbetering van het gezichtsvermogen hadden in vergelijking met de controles, maar dit was niet het geval met de hogere dosis.
Concreet waren de verbeteringen:

• Meer patiënten die het medicijn ontvingen met een dosis van 0,3 mg waren in staat om drie extra regels (15 letters) op de ooggrafiek te lezen dan controles: in de RIDE-studie 34% van de geneesmiddelgroep versus 12% in de controlegroep en in de RISE-onderzoek, dit was respectievelijk 45% versus 18%.


• Patiënten die de drug ontvingen in de dosis van 0,3 mg vertoonden een gemiddelde zichtverbetering van meer dan twee lijnen (10 letters): RIDE 10,9 versus 2,3 letters (geneesmiddelgroep versus controles) en RISE 12,5 versus respectievelijk 2,6 letters.


• Significante toename in gemiddeld zicht werd 7 dagen na de eerste behandeling waargenomen.


• Patiënten die de dosis van 0,3 mg van het medicijn ontvingen hadden significant meer kans hun gezichtsvermogen te behouden (gedefinieerd als minder dan 15 letters op de ooggrafiek te verliezen): in het RIDE-onderzoek was 98% van de geneesmiddelgroep vergeleken met 92% van de controles, en in de RISE-studie was dit respectievelijk 98 versus 90%.


• Visusverbeteringen gemeten na 24 maanden in de medicijngroep werden gehandhaafd met voortgezette behandeling tot 36 maanden.

De meest voorkomende gemelde bijwerkingen bij patiënten die met het medicijn werden behandeld, waren onder meer bloeding van het bindvlies (het weefsel dat de binnenkant van de oogleden bekleedt en het oppervlak van het witte deel van het oog bedekt), verhoogde intraoculaire druk (druk in het oog), oogpijn en floaters.
David M Brown, retinaspecialist bij The Methodist Hospital, Houston Texas, en onderzoeker van klinisch onderzoek, vertelde de pers:
"Deze goedkeuring is een belangrijke stap vooruit in de strijd tegen blindheid voor mensen met diabetes."
"Nu dat het beschikbaar zal zijn, kan Lucentis-therapie een verschil gaan maken in het leven van onze patiënten met DME," voegde hij eraan toe.
Cijfers van de Amerikaanse Centers for Disease Control and Prevention (CDC) laten zien dat 26 miljoen Amerikanen diabetes type 1 of type 2 hebben. De ziekte is de belangrijkste oorzaak van nieuwe blindheid bij 20- tot 74-jarigen.
Volgens de National Health and Nutrition Examination Survey (NHANES) van 2005-2008, onder Amerikanen van 40 jaar en ouder, hebben meer dan 4,2 miljoen diabetische retinopathie, en een daaropvolgende analyse laat zien dat meer dan een half miljoen DME hebben.
Renata Albrecht, directeur van de divisie Transplantatie- en oftalmologische producten in het Center for Drug Evaluation and Research van de FDA vertelde de pers:
"Diabetes is een belangrijk probleem voor de volksgezondheid in ons land en alle patiënten met diabetes lopen het risico diabetisch macula-oedeem te ontwikkelen."
Geschreven door Catharine Paddock PhD