nl.3b-international.com
Informatie Over Gezondheid, Ziekte En Behandeling.



Eerste gentherapie aanbevolen voor Europese goedkeuring

Een gentherapiemedicijn is voor de eerste keer aanbevolen voor autorisatie in de Europese Unie. Glybera (alipogeen tiparvovec), ontwikkeld door uniQure, een Nederlandse biotech, is ontwikkeld voor patiënten met de genetische stoornis lipoproteïnelipasedeficiëntie (LPLD) die ernstige of meerdere pancreatitisaanvallen hebben, ondanks vetbeperking door de voeding. Het geneesmiddel wordt toegediend als een enkele injectie.
Het European Medicine's Agency heeft vrijdag aangekondigd dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) Glybera heeft aanbevolen om in de Europese Unie te worden verhandeld. De machtiging zou betrekking hebben op alle 27 EU-staten.
Het CHMP heeft geadviseerd Glybera voor te leggen voor het verlenen van vergunningen voor het in de handel brengen, maar onder "uitzonderlijke omstandigheden", waarbij uniQure verplicht zal zijn om toezicht na het in de handel brengen uit te oefenen. Ze zullen een register moeten opzetten om de resultaten te controleren bij patiënten die de behandeling krijgen, en het Agentschap zal de gegevens beoordelen zodra deze beschikbaar zijn.
De uiteindelijke beslissing ligt bij de Europese Commissie, die meestal het advies van het CHMP opvolgt. UniQure zei dat ze verwachten dat dit binnen de komende drie maanden zal gebeuren.

Lipoproteïne lipase-deficiëntie (LPLD)

LPLD is een zeldzame ziekte en er is geen huidige behandeling. Het beïnvloedt ongeveer een of twee mensen per miljoen. Het wordt veroorzaakt door een mutatie in het LP-gen, wat resulteert in veel verminderde of afwezige activiteit van LPL-eiwitten. LPL-eiwitten zijn enzymen die chylomicrons afbreken, grote vetdragende deeltjes die na de voedselvertering in het bloed terechtkomen.
Als ze niet worden afgebroken, verzamelen chylomicronen zich in het bloed en kunnen ze kleine bloedvaten blokkeren. Dit kan leiden tot terugkerende en ernstige acute ontsteking van de pancreas (pancreatitis).
Momenteel is de enige manier om patiënten met LPLD te helpen hen een strikt dieet voor vetvermindering te geven dat hun vetinname beperkt tot niet meer dan 20% van hun dagelijkse calorieën. Het is niet gemakkelijk om vast te houden aan een dergelijk dieet en daarom belanden veel patiënten in het ziekenhuis met levensbedreigende pancreatitisaanvallen.
Gentherapieën werken door defecte genen in het DNA van de patiënt te vervangen door werkende genen. Glybera gebruikt een adeno-geassocieerd virus om werkkopieën van het LPL-gen in spiercellen in te voegen, zodat ze het enzym in normale hoeveelheden kunnen produceren.
Omdat LPLD zo'n zeldzame aandoening is, heeft de EC de status Glybera weesgeneesmiddel in 2004 verleend.
Aanvragen om marketing van weesgeneesmiddelen te autoriseren zijn meestal snel gevolgd en de bedrijven die ze ontwikkelen, krijgen meestal financiële prikkels, zoals fiscale prikkels en meer tijd om hun investering terug te verdienen voordat het medicijn openstaat voor de concurrentie. In de VS duurt zo'n marktexclusiviteit 7 jaar, in de EU duurt het 10 jaar.

Toepassing op de markt in de EU is niet zo eenvoudig geweest

De evaluatie van de toepassing van Glybera was echter niet eenvoudig.
De eerste aanvraag werd in 2009 gedaan. In juni 2011 verklaarden zowel het CHMP als het Comité voor geavanceerde therapieën (CAT), dat was ingeschakeld om aanvullende analyses uit te voeren, dat zij er niet voorstander van waren, aldus een EMA-persbericht. "heeft negatieve adviezen uitgebracht over het gebruik van Glybera bij de behandeling van patiënten met LPL-deficiëntie".
Toen was er een nieuw onderzoek, waarbij het CAT zei dat er wellicht ruimte was om Glybera-goedkeuring te geven, zolang er aanvullende post-marketingonderzoeken waren, maar het CHMP tot oktober 2011 bleef achter met zijn negatieve advies.
Maar na een vergadering van het Permanent Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik van de lidstaten in januari 2012 heeft de EC het EMA gevraagd de aanvraag van Glybera opnieuw te beoordelen door zich te concentreren op een beperkte groep patiënten met ernstige of multipele pan-creatitisaanvallen.
Er volgden gedetailleerde wetenschappelijke besprekingen in zowel het CHMP als het CAT, waarna het CAT van standpunt veranderde en "in juni 2012 een positief ontwerpadvies goedkeurde", dat het CHMP vervolgens heeft goedgekeurd.
Dr. Tomas Salmonson, waarnemend voorzitter van de CHMP, legde uit dat het CHMP nu concludeert dat uit de evaluatie van de gegevens voor de beperkte groep patiënten de voordelen van Glybera opwegen tegen de bekende risico's.
"Onze gevestigde manieren om de voordelen en risico's van Glybera te beoordelen, werden uitgedaagd door de extreme zeldzaamheid van de aandoening en ook door onzekerheden in verband met verstrekte gegevens." In nauwe samenwerking met de CAT hebben we een manier uitgewerkt om te zorgen voor een robuuste en nauwe follow-up van de kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid van Glybera, terwijl patiënten die met deze zeldzame ziekte moeten leven toegang hebben tot een medische behandeling, "zei Salmonson.
Dr Christian Schneider, de voorzitter van het CAT, zei dat de twee commissies nauw hebben samengewerkt gedurende de procedure.
"Ik maakte me zorgen over rapporten in het publieke domein over de verschillen tussen de twee comités tijdens het goedkeuringsproces, aangezien de wetenschappelijke beoordeling van het CAT en het CHMP niet ver uit elkaar lagen. een uniek geval waarbij de zeldzaamheid van de ziekte, het fluctuerende in plaats van het voortdurend vorderende klinische verloop en de complexiteit van de wetenschappelijke gegevens hebben geleid tot moeilijke wetenschappelijke besluitvorming," hij legde uit.

Belangrijke doorbraak voor patiënten en voor medicijnen

Jörn Aldag, CEO van uniQure, zei dat de positieve aanbeveling van het CHMP een belangrijke doorbraak is voor LPLD-patiënten en voor medicijnen.
"Glybera is klaar om de eerste te worden in een klasse van gentherapieproducten die in Europa zijn goedgekeurd om weesziekten te behandelen, zeldzame aandoeningen met een zeer hoge onvervulde medische behoefte," voegde hij eraan toe.
Hij zei dat patiënten met LPLD bang zijn om een ??normale maaltijd te krijgen vanwege de mogelijkheid dat ze daarna acute pijn krijgen van pancreatitis, wat ook een bezoek aan de intensive care kan betekenen.
Nu is er voor de eerste keer een behandeling voor deze patiënten die niet alleen het risico op ernstig ziek worden vermindert, maar ook na meer dan één injectie een gunstig effect heeft over meerdere jaren, "zei Aldag.
Het lichaam van deze patiënten het vermogen geven om vetdeeltjes op natuurlijke wijze in het bloed af te breken, zonder te leiden tot de ondraaglijke pijn van pancreatitis is "waar het bij gentherapie om gaat: genezen van ziekten op genetisch niveau", voegde hij eraan toe.
Geschreven door Catharine Paddock PhD

CDC kijkt naar zonnebrand bij jonge volwassenen

CDC kijkt naar zonnebrand bij jonge volwassenen

Meer dan de helft van de jongvolwassenen (18-29) interviewde en 65% van de blanken rapporteerde in de afgelopen 12 maanden minstens één zonnebrand. De CDC analyseerde samen met het National Cancer Institute data van The National Health Interview Survey (NHIS), een jaarlijks transversaal onderzoek van de civiele, niet-geïnstitutionaliseerde U.

(Health)

Nieuwe behandeling helpt bij het verminderen van astma-exacerbaties tijdens de zwangerschap

Nieuwe behandeling helpt bij het verminderen van astma-exacerbaties tijdens de zwangerschap

Om astma-exacerbaties tijdens de zwangerschap te helpen verminderen, is een nieuw behandelingsalgoritme ontworpen door onderzoekers in Australië. Het artikel is geschreven door Professor Peter Gibson en Heather Powell, Centrum voor Astma en Respiratoire Ziekten, University of Newcastle en Hunter Medical Research Institute, Newcastle, NSW, Australië en collega's, en verschijnt in een rapport in de Europese Respiratory-uitgave van The Lancet.

(Health)