Nieuwe weesgeneesmiddel Kynamro goedgekeurd voor erfelijke cholesterolstoornis

Kynamro (mipomersen-natrium) -injectie is door de FDA goedgekeurd om mensen te behandelen die genetisch voorbestemd zijn om hoge niveaus van LDL-cholesterol te hebben - wat mensen 'slechte cholesterol' noemen. Kynamro werd goedgekeurd samen met lipideverlagende geneesmiddelen en voeding voor patiënten met HoFH (homozygote familiale hypercholesterolemie).
Volgens de FDA (Food and Drug Administration) helpt het toevoegen van Kynamro aan cholesterolverlagende medicijnen LDL-C (lipoproteïne-cholesterol met lage dichtheid), totaal cholesterol, niet-HDL-C (lipoproteïne-cholesterol zonder hoge dichtheid) te verminderen, en apolipoproteïne B.
HoFH is een zeer zeldzame erfelijke aandoening die bij ongeveer 1 op de 1 miljoen Amerikanen voorkomt. Het lichaam kan LDL-C niet uit het bloed verwijderen, wat resulteert in te hoge niveaus van circulerend LDL-C.
Mensen met HoFH hebben vaak hartaanvallen en sterven vóór het bereiken van de leeftijd van dertig jaar.

Kynamro is een goedkeuring voor weesgeneesmiddelen

Een goedkeuring voor een weesgeneesmiddel betekent dat de medicatie is ontwikkeld om een ??ziekte, aandoening of aandoening te behandelen die niet meer dan 200.000 mensen in het land treft. In december 2012 werd Juxtapid (lomitapide) door de FDA goedgekeurd om LDL-C, apolipoproteïne B, totaal cholesterol en niet-HDL-C te verlagen bij HoFH-patiënten.
Eric Colman, MD, adjunct-directeur van de divisie voor metabolisme en endocrinologische producten bij het Center for Drug Evaluation and Research van de FDA, zei:

"Kynamro, een injectie die eenmaal per week wordt gegeven, werkt met andere lipidenverlagende medicijnen en een dieet om de aanmaak van de lipidedeeltjes die uiteindelijk aanleiding geven tot LDL-C te verminderen."

Bij het beslissen of Kynamro moet worden goedgekeurd, hebben FDA-wetenschappers gekeken naar gegevens over veiligheid en werkzaamheid van een klinisch onderzoek met 51 patiënten met HoFH. LDL-C niveaus daalden gemiddeld met 25% tijdens de eerste 26 weken van de therapie waaronder Kynamro.
Patiënten die Kynamro gebruiken, lopen een ernstig risico op levertoxiciteit, omdat het medicijn gekoppeld is aan leverenzymafwijkingen en een opeenhoping van vet in de lever, wat uiteindelijk zou kunnen leiden tot een progressieve leverziekte. De verpakking van het medicijn draagt ??een Boxed Warning die artsen en patiënten van dit risico voorziet.

In een online communiqué schreef de FDA: "De FDA heeft Kynamro goedgekeurd met een Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) met elementen om een ??veilig gebruik te garanderen, inclusief certificering door voorschrijver en apotheek, en documentatie over veilige gebruiksvoorwaarden, waarvoor een machtigingsformulier vereist is voor elk nieuw recept. "
De meest gemelde bijwerkingen gerelateerd aan het gebruik van Kynamro tijdens de klinische studie omvatten griepachtige symptomen, misselijkheid, hoofdpijn, reacties op de injectieplaats en verhogingen van leverenzymen (serumtransaminasen).
De FDA zegt dat het vier postmarketingstudies voor Kynamro vereist:

• Een langdurig register van patiënten met HoFH om de veiligheid op lange termijn van Kynamro te bepalen


• Een onderzoek naar de aanwezigheid van antilichamen tegen ds-DNA bij patiënten die met Kynamro werden behandeld


• De ontwikkeling van een gevoelige test die dubbelstrengs (ds) DNA bindt


• Een verbeterd geneesmiddelenbewakingsprogramma om meldingen van maligniteit, immuungemedieerde reacties en leverafwijkingen bij patiënten die met Kynamro worden behandeld, te controleren

Kynamro in de Verenigde Staten geproduceerd en op de markt gebracht door de Genzyme Corporation (een Sanofi-bedrijf), Cambridge, Massachusetts.
Genzyme President en CEO, David Meeker, M.D., zei:

"De goedkeuring van Kynamro door de FDA is geweldig nieuws voor patiënten met HoFH die behoefte hebben aan extra behandelingsopties voor deze zeldzame en vaak ondergediagnosticeerde ziekte.Als marktleider in behandelingen voor zeldzame ziekten, brengen wij onze expertise graag naar HoFH patiënten die leven met deze ernstige aandoening om hen beter te helpen hun ziekte te beheersen. "

Katherine Wilemon, die president en oprichter is van de FH Foundation, legde uit dat patiënten met HoFH er misschien niet ziek uitzien, maar elke dag van hun leven leven ze met de last van deze zeer zeldzame ziekte. Deze FDA-goedkeuring van Kynamro geeft HoFH-patiënten hoop dat hun aandoening effectief kan worden beheerd, voegde ze eraan toe.
Volgens een communiqué van Genzyme "triggert de goedkeuring van de FDA een mijlpaalbetaling van $ 25 miljoen aan Isis Pharmaceuticals Inc. van Genzyme."
Kynamro is een antisense-medicijn. Het wordt gemetaboliseerd zonder effect op de CYP450-routes die gewoonlijk door geneesmiddelen worden voorgeschreven, wat betekent dat het potentieel heeft voor interacties tussen geneesmiddelen. Er waren geen "relevante" farmacokinetische interacties gemeld tussen Kynamro en ezetimibe of simvastatine of Kynamro en warfarine.
Geschreven door Joseph Nordqvist