NICE Finale Aanbeveling van Tasigna (nilotinib) voor sommige Ph + chronische myeloïde leukemie Patiënten welkom, VK

De beslissing van het National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE) om Tasigna (nilotinib) aan te bevelen voor de behandeling van imatinib-resistente en imatinib-intolerante Philadelphia Chromosome (Ph +) chronische myeloïde leukemie (CML) werd verwelkomd door Novartis Oncology. Hoewel Dasatinib en hoge doses imatinib in dezelfde setting werden beoordeeld, wordt geen van beide aanbevolen; de definitieve richtsnoeren zullen naar verwachting in oktober 2011 zijn.
Panos Alexakos, General Manager van Oncology bij Novartis UK & Ireland zei:

"De definitieve beoordeling van vandaag Bepaling die Tasigna aanbeveelt, is geweldig nieuws voor CML-patiënten in heel Engeland en Wales omdat het toegang biedt tot een behandelingsoptie die klinisch effectief is gebleken in deze setting .Dit besluit moet eindelijk duidelijkheid brengen over de meest klinische en kosteneffectieve tweede -lijnbehandeling voor CML-patiënten die niet kunnen doorgaan met de behandeling met imatinib wanneer deze niet of niet geschikt is. "

Onderzoek onthulde, in de tweede lijn na 24 maanden behandeling dat 87% van de patiënten behandeld met nilotinib 400 mg BD de algehele overleving bereikte, 44% bereikte volledige cytogene respons (CCyR) en meer dan 80% handhaafde hun CCyR.
NICE's beslissing over nilotinib weerspiegelt hun erkenning van de klinische en kosteneffectiviteit van nilotinib en de innovatie ervan. Nilotinib, op basis van imatinib, is rationeel ontwikkeld om specifieker te zijn in zijn binding aan het Bcr-Abl-kinasedomein, de enige bekende oorzaak van CML.
Door nauwkeuriger op Bcr-Abl te kunnen richten, overwint nilotinib de resistentie of intolerantie die wordt gezien bij de behandeling met imatinib, resulterend in 87% van de totale overleving na 24 maanden. Het vermogen om Bcr-Abl precies te targeten, resulteert in een verbeterd veiligheidsprofiel in vergelijking met TKI's, die een multi-target benadering hebben die leidt tot bijwerkingen buiten het doelwit.

Panos Alexakos zei:

"Bij Novartis Oncology willen we ervoor zorgen dat CML-patiënten in het VK toegang hebben tot effectieve levensverlengende geneesmiddelen en gelijke zorg krijgen in andere West-Europese landen. In dat opzicht blijven we hoopvol dat het ministerie van Volksgezondheid (DH) en NICE zal nauw blijven samenwerken met de farmaceutische industrie en zal hun inspanningen concentreren op het ondersteunen van patiënten en clinici in het VK bij het tijdig toegang krijgen tot effectieve behandelingen. "

Novartis Oncology werkte nauw samen met het ministerie van Volksgezondheid (DH) om een ??Patiënten Toegang Schema (PAS) op te zetten voor nilotinib, om de toegang van patiënten tot behandeling in deze setting te maximaliseren en te verzekeren.
Voor CML-patiënten in Wales, die al meer dan drie jaar problemen ondervonden bij de toegang tot deze tweedelijnsbehandeling in afwachting van de uitkomst van het NICE-beoordelingsproces, was het nieuws over de beslissing over nilotinib bijzonder bemoedigend.

Novartis Oncology hoopt daarom dat NICE zijn komende beoordeling van CML-therapieën voor pas gediagnosticeerde CML-patiënten snel zal uitvoeren, waarbij het belang van de patiënt in het achterhoofd wordt gehouden.
CML, een van de vier meest voorkomende typen leukemie, is het resultaat van een verhoogde productie van abnormale (leukemie-) witte bloedcellen door stamcellen in het beenmerg. Ongeveer 560 mensen worden elk jaar gediagnosticeerd met CML in het VK; Klinische onderzoeken wijzen uit dat ongeveer 16% van de CML-patiënten met imatinib de behandeling staken vanwege een onbevredigend therapeutisch resultaat of resistentie en ongeveer 6% als gevolg van intolerantie over een periode van acht jaar.
Novartis Oncology lanceerde imatinib voor het eerst in 2001 voor CML.

De ontwikkeling van nilotinib biedt nu een effectievere behandelingsoptie beschikbaar voor nieuw gediagnosticeerde CML-patiënten en voor degenen die resistent zijn tegen imatinib of deze intolerant zijn.
Nilotinib was in 2008 geaccrediteerd voor een prijs voor 'innovatie in onderzoek en ontwikkeling in de categorie weesgeneesmiddelen voor zeldzame aandoeningen' door de juryleden van de Prix Galien-prijs.

Over Ph + chronische myeloïde leukemie

CML-patiënten lijden typisch aan een specifieke chromosomale abnormaliteit die bekend staat als het Philadelphia-chromosoom dat een fusie-gen-eiwit bevat dat wordt aangeduid als Bcr-Abl. Het enzym geproduceerd door dit gen, tyrosine kinase, stimuleert de productie van witte bloedcellen (leukemie) in het beenmerg.

Over Tasigna® (nilotinib)

Nilotinib is een tyrosinekinaseremmer van de tweede generatie, een krachtige en selectieve remmer van het Bcr-Abl-fusie-gen-eiwit. In in vitro (preklinische) studies bleek nilotinib 30 maal effectiever aan Bcr-Abl te binden dan imatinib.
Beschikbaar sinds mei 2008, Nilotinib is ontwikkeld voor de behandeling van volwassenen met chronische fase en acceleratiefase Philadelphia chromosoom-positieve chronische myeloïde leukemie, met resistentie of intolerantie voor eerdere therapie waaronder imatinib.
Werkzaamheidsgegevens bij patiënten met Philadelphia-chromosoom-positieve chronische myeloïde leukemie bij blastaire crisis zijn niet beschikbaar.
Geschreven door Petra Rattue