nl.3b-international.com
Stamcelbehandeling voor blindheid toont belofte in proeven
De eerste gepubliceerde resultaten van onderzoeken met cellen die zijn afgeleid van menselijke embryonale stamcellen lijken aan te tonen dat ze een eerste veiligheidshindernis hebben doorstaan. In The Lancet deze week rapporteren onderzoekers dat twee bijna blinde patiënten, één met de maculaire dystrofie van Stargardt en de andere met droge leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (de belangrijkste oorzaak van blindheid in ontwikkelde landen), meetbare verbeteringen in het zicht vertoonden die langer dan vier maanden na het ontvangen van injecties van retinale pigmentepitheelcellen afgeleid van menselijke embryonale stamcellen.
De cellen van het retinaal pigmentepitheel (RPE) werden ontwikkeld door het Amerikaanse stamcelbedrijf Advanced Cell Technology (ACT) en de proeven werden uitgevoerd in het Jules Stein Eye Institute aan de Universiteit van Californië, Los Angeles. Het rapport verscheen online in The Lancet op maandag 23 januari.
Beide onderzoeken zijn ontworpen als prospectieve "open label" -proeven om de veiligheid en verdraagbaarheid van sub-retinale transplantatie van RPE-cellen gemaakt van stamcellen afkomstig van menselijke embryo's te testen.
Naast deze twee onderzoeken die in de VS worden uitgevoerd, begint een andere proef voor SMD net in het VK en de eerste patiënt werd afgelopen vrijdag behandeld in het Moorfields Eye Hospital in Londen.
De onderzoekers schrijven in The Lancet:
"Het is 13 jaar geleden sinds de ontdekking van menselijke embryonale stamcellen (hESCs). Ons rapport geeft de eerste beschrijving van hESC-afgeleide cellen getransplanteerd in menselijke patiënten."
Het schijnbare succes van de proeven, die in het beste geval die visie licht verbeterden en in het slechtste geval dat het niet verslechterde en er geen ongunstige veiligheidsproblemen waren, zou een belangrijke impuls kunnen zijn voor het gebied van stamcelonderzoek dat zich in de doldrums de laatste tijd.
En in dit specifieke geval bieden ze hoop aan miljoenen mensen met AMD, waarvan het aantal elk jaar toeneemt. Alleen al in de VS wordt geschat dat het aantal mensen met AMD in 2020 2,95 miljoen zal bedragen, volgens de Centers for Disease Control and Prevention (CDC).
Maculaire degeneratie, vaak ouderdomsgerelateerde maculaire degeneratie (AMD) genoemd, is een oogaandoening die gepaard gaat met ouder worden, waarbij het zicht van mensen minder scherp wordt en ze geleidelijk aan het centrale zicht verliezen, wat van essentieel belang is bij dagelijkse taken zoals lezen en autorijden.
AMD beïnvloedt de macula, het middendeel het netvlies dat het oog fijne details laat zien. Er zijn twee vormen van AMD, nat en droog. En hoewel droog verreweg de meest voorkomende vorm van AMD is, zijn drugs helaas alleen beschikbaar voor natte AMD.
Dr. Robert Lanza is de chief scientific officer van ACT en senior auteur van de paper. Hij vertelde de pers dat de "veiligheids- en engraftmentgegevens tot nu toe zeer bemoedigend zijn", en dat ondanks de progressieve aard van de maculaire dystrofie (SMD) en AMD van Stargardt:
"... de visie van beide patiënten lijkt te zijn verbeterd na transplantatie van de cellen, zelfs bij de laagste dosering."
Hij wees erop dat dit bijzonder belangrijk was, omdat ze uiteindelijk in staat zijn patiënten eerder in de loop van de ziekte te behandelen, voordat er te veel schade is aangericht en er mogelijk significantere resultaten worden verwacht.
Er zijn twee hoofdaspecten van de onderzoeken: de ene is het veiligheidsaspect, en de andere is hoeveel de behandeling de visie van de patiënten heeft verbeterd.
Wat de veiligheid betreft, zijn de belangrijkste zorgen rond het gebruik van cellen afgeleid van stamcellen ervoor te zorgen dat ze niet ongeorganiseerd blijven groeien en zich gedragen als kankercellen in tumoren ("hyperproliferatie" en "tumorigeniciteit"), dat het nieuwe weefsel groeit op de juiste plaats (zonder "ectopische weefselvorming"), en dat het immuunsysteem van de patiënt het niet afwijst.
De onderzoekers constateren dat er vier maanden na de behandeling geen bewijs hiervoor is:
"We hebben tijdens de eerste 4 maanden geen symptomen van hyperproliferatie, abnormale groei of immuungemedieerde transplantaatafstoting in beide patiënten gevonden."
Wat de verbetering van het zicht betreft, zijn de resultaten minder overtuigend, omdat er geen consensus is over hoe de verbetering van het zicht te meten.
De auteurs erkennen dit in hun rapport:
"Hoewel er weinig overeenstemming bestaat tussen onderzoekers over visuele eindpunten bij patiënten met een slecht gezichtsvermogen, is het bemoedigend dat geen enkele patiënt tijdens de observatieperiode het gezichtsvermogen heeft verloren."
Ze beschrijven de verbeteringen die ze als volgt hebben gemeten:
"De beste gecorrigeerde gezichtsscherpte verbeterde van handbewegingen tot 20/800 (en verbeterd van 0 tot 5 letters op de Early Treatment Diabetic Retinopathy Study [ETDRS] gezichtsscherptekaart) in het onderzoeksoog van de patiënt met de maculaire dystrofie van Stargardt en ook in de visie. leek te verbeteren bij de patiënt met droge leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (van 21 ETDRS-letters tot 28). "
Ze suggereren dat hun resultaten betekenen dat, aangezien de RPE-cellen afgeleid van menselijke embryonale stamcellen "geen tekenen van hyperproliferatie, tumorvorming, ectopische weefselvorming of schijnbare afstoting na 4 maanden vertoonden", dan "het toekomstige therapeutische doel zal zijn om patiënten eerder te behandelen in de ziekteprocessen, waardoor de kans op fotoreceptor en centrale visuele redding wordt vergroot ".
De hoofdonderzoeker van de studie en de hoofdauteur van het rapport is dr. Steven Schwartz, Ahmanson hoogleraar Oftalmologie aan de David Geffen School of Medicine aan de UCLA en divisie van de retina divisie aan het Jules Stein Eye Institute van de universiteit. Hij zei:
"Het is een eer om het translationeel onderzoeksproces te starten wanneer we beginnen met het nemen van stamcelbiologie uit het laboratorium en in de operatiekamer."
Hij zei dat de positieve eerste resultaten van deze voorlopige veiligheidsstudies en de hint dat er voordelen aan de patiënten kunnen zijn in termen van visieverbetering, "maakt dit een opwindende tijd voor oftalmologie en regeneratieve geneeskunde".
Beide onderzoeken moeten de resultaten rapporteren na 12 maanden, het primaire eindpunt. Bij elke proef worden 12 patiënten ingeschreven: dat is 12 met SMD en 12 met droge AMD. Er zullen drie doses RPE zijn. Zowel de SMD- als droge AMD-patiënten in het huidige rapport ontvingen de kleinste dosis (50.000 cellen) volledig gedifferentieerde RPE-cellen afgeleid van hESCs.
Lanza bedankte de vrijwillige patiënten, zowel in de VS en het VK:
"We willen de patiënten bedanken voor hun bereidheid om deel te nemen aan deze veiligheidsstudies en hebben de wetenschappelijke gemeenschap voorzien van belangrijke gegevens en ervaringen die de inspanningen op het gebied van regeneratieve geneeskunde zullen bevorderen."
Zie voor meer informatie over AMD deze factsheet van het National Eye Institute in de VS.
Geschreven door Catharine Paddock PhD
Diabetesrisico gekoppeld aan Melatonine-uitscheiding tijdens slaap
Ondanks het feit dat elk jaar miljoenen mensen ontdekken dat ze diabetes type 2 hebben, weten we nog steeds niet precies wat de oorzaak van de ziekte is. Nu suggereren onderzoekers in de VS dat het verband kan houden met de hoeveelheid melatonine die een persoon uitscheidt: in een JAMA-studie die deze maand online is gepubliceerd, laten ze deelnemers zien die tijdens de slaap het minste melatonine in de bloedbaan afscheiden, het dubbele risico op het ontwikkelen van diabetes type 2.
Onderzoek evalueert de resultaten van prostaatspecifieke antigeenscreening bij oudere mannen
Een nieuw onderzoek heeft de uitkomsten onderzocht van een abnormaal prostaatspecifiek antigeen (PSA) screeningsresultaat van 4,0 ng / ml of meer bij mannen ouder dan 65 jaar. Het onderzoek, geleid door Louise C. Walter, MD, van San Francisco Veterans Zaken Medisch Centrum, omvatte in totaal 295.645 mannen van 65 jaar of ouder die in 2003 een PSA-screening hebben ondergaan.
