Biogen stopt met de ontwikkeling van geneesmiddelen voor de ziekte van Lou Gehrig

Biogen Idec heeft aangekondigd dat dexpramipexol, een experimenteel geneesmiddel voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS), algemeen bekend als de ziekte van Lou Gehrig, de fase 3 klinische studie niet heeft doorstaan.
Het medicijn was niet in staat om het verlies van spierfunctie te vertragen of de levensduur van patiënten met de aandoening te verlengen. Daarom heeft Biogen besloten om het experimenteren met deze therapie te staken.
ALS, een progressieve neurodegeneratieve aandoening, treft naar schatting 30.000 mensen in de Verenigde Staten. De ziekte tast de zenuwen aan die verantwoordelijk zijn voor het beheersen van de spieren, wat normaal gesproken na slechts enkele jaren tot verlamming en de dood leidt.
Douglas E. Williams, Ph.D., Executive Vice President van Research and Development bij Biogen Idec, verklaarde:

"We delen de teleurstelling van leden van de ALS-gemeenschap, die hadden gehoopt dat dexpramipexol een zinvolle nieuwe behandeloptie zou bieden, maar de EMPOWER-studie vertegenwoordigt een belangrijke bijdrage aan ALS-onderzoek en Biogen Idec is vastbesloten om de ALS-wetenschap vooruit te helpen. samenwerken met onderzoekers over de hele wereld om de oorzaken van ALS te begrijpen en mogelijke behandelingen voor mensen met ALS te vinden. "

Het bedrijf is van plan om de volledige resultaten op een medische conferentie in de nabije toekomst uit te leggen.

EMPOWER - Fase 3-proef

Er waren 943 patiënten met ALS betrokken bij EMPOWER, een "gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie", op 81 locaties in 11 landen. De helft van de deelnemers nam het middel dexpramipexol en de andere helft kreeg een placebo.
Een gezamenlijk rangonderzoek van overleving en functie, ook wel de gecombineerde beoordeling van functie en overleving (CAFS) genoemd, was het belangrijkste eindpunt. De onderzoekers analyseerden ook individueel functionele, overleving en respiratoire achteruitgang.
Helaas werd het primaire eindpunt niet bereikt en was er geen verbetering te zien in de individuele elementen van functie of overleving.
Douglas Kerr, M.D., Ph.D., directeur van Neurodegeneration Clinical Research bij Biogen Idec, zei:

"Als een arts die mensen met ALS behandeld heeft, hoopte ik met heel mijn hart voor een andere uitkomst. Hoewel deze resultaten niet waren wat we verwachtten, hopen we dat deze gegevens een basis zullen vormen voor toekomstig ALS-onderzoek."

Biogen's toewijding aan onderzoek naar de ziekte van Lou Gehrig

Biogen Idec is momenteel bezig met een onderzoek in de komende 5 jaar met Duke University en HudsonAlpha Institute om het genoom van meer dan 1.000 patiënten met de ziekte te sequensen. De experts hopen verdere kennis te verwerven over de genetische oorzaken van ALS. Het team werkt samen met enkele van de beste onderzoekers over de hele wereld die ervaring hebben met de ziekte en de gekoppelde genen. Eerder onderzoek uit 2011 ontdekte een mutatie op het gen SIGMAR1 geassocieerd met de ontwikkeling van juveniele ALS.
Een onderzoeksconsortium werd net door Biogen ontwikkeld samen met vele belangrijke academische onderzoekscentra om nieuwe methoden voor de behandeling van ALS te ontdekken.
Het bedrijf heeft ook bijgedragen aan het ALS Champion Fund van de University of Massachusetts Medical School. De kennis van de aandoening zal toenemen als gevolg van de financiering, terwijl het onderzoek naar mogelijke therapieën voor ALS en andere neurodegeneratieve ziekten wordt ondersteund.
Geschreven door Sarah Glynn