Nieuwe invasieve diagnostische procedure lijkt geen voordeel te bieden ten opzichte van de huidige standaardprocedure bij zuigelingen met cystische fibrose

Een vergelijkend onderzoek gepubliceerd in juli 13 kwestie van JAMA opgemerkt, behandeling gebaseerd op een nieuwe invasieve diagnostische procedure voor de behandeling van cystic fibrosis bij zuigelingen waarbij het verkrijgen en kweken van vloeibare monsters uit de longen, in vergelijking met standaard diagnostische procedure, had geen lagere prevalentie van longbeschadigende infectie of structurele longschade op 5 jaar oud.
Vroege cystische fibrose bij kinderen, vooral met Pseudomonas aeruginosa, schrijft toe aan verhoogde morbiditeit en mortaliteit. Het is vaak moeilijk om een ??diagnose te stellen P aeruginosa infectie bij patiënten met cystische fibrose; vooral bij niet-slijmoplossend (kan geen sputum afgeven) gevallen. Een alternatief diagnostisch hulpmiddel dat wordt gebruikt in geval van niet-slijmoplossend cystic fibrosis bij jonge kinderen is bronchoalveolaire lavage (BAL), maar volgens de achtergrondinformatie die in het artikel wordt genoemd, is er slechts beperkt bewijs beschikbaar ten gunste van het klinisch voordeel. BAL is een diagnostische procedure waarbij vloeistof via een bronchoscoop via de mond of neus in een klein gedeelte van de long wordt geïnjecteerd. De geïnjecteerde vloeistof wordt later teruggevonden en onderzocht.
Of de BAL-gerichte therapie voor pulmonale exacerbaties in de eerste 5 jaar van het leven bij kinderen met cystische fibrose al dan niet verminderde P aeruginosa infectie en structureel longletsel op de leeftijd van 5, werd onderzocht door Claire E. Wainwright, M.B.B.S., M.D., en collega's in de Australasian Cystic Fibrosis Bronchoalveolar Lavage (ACFBAL) gerandomiseerde gecontroleerde trial. Dr. Claire is werkzaam in het Royal Children's Hospital, University of Queensland, Brisbane, Australië.
De studie omvatte pasgeborenen met cystic fibrosis van screeningsprogramma's in 8 Australaziatische cystic fibrosis centra. De wervingsperiode begon in juni 1999 en duurde tot april 2005, terwijl het onderzoek eindigde op 31 december 2009. Studie bestond uit twee behandelingsgroepen. 84 baby's kregen een BAL-gerichte behandeling, terwijl 86 kinderen werden behandeld met standaardtherapie (op basis van orofaryngeale [met betrekking tot de mond en de keelholte] -culturen) tot de leeftijd van 5 jaar.
In de BAL-gerichte groep werd de therapie voor BAL toegediend vóór 6 maanden oud toen de baby's goed waren, ten tweede wanneer ze in het ziekenhuis werden opgenomen voor pulmonale exacerbaties met P aeruginosa wordt gedetecteerd in orofaryngeale exemplaren, en ten slotte daarna P aeruginosa eradicatietherapie. Behandelingen die werden toegediend waren vanwege BAL- of orofaryngeale kweekresultaten. Op de leeftijd van 5 jaar waren primaire uitkomsten de prevalentie van P aeruginosa op BAL-culturen in zowel de BAL-gerichte als de standaard therapiegroepen, samen met de totale cystic fibrosis-computertomografie (CF-CT) -score (als een percentage van de maximale score) op CT-scan met hoge resolutie.
Van de in totaal 267 zuigelingen die werden gescreend, waren er slechts 170 gerandomiseerd waarvan 157 de studie voltooiden. Voor geen van de primaire uitkomsten werden geen statistisch significante verschillen tussen de groepen waargenomen. In de BAL-gerichte therapiegroep, P aeruginosa infectie gediagnosticeerd door BAL-cultuur werd gedetecteerd in 8/79 (10 procent) versus standaard therapie groep's 9/76 (12 procent). Voor het tweede primaire eindpunt, d.w.z. voor de uitkomst van gemiddelde totale CF-CT-scoregegevens, werd bij 76 kinderen (90 procent) in beide studiegroepen verkregen. De gemiddelde totale CF-CT-scores voor BAL-gerichte therapie waren 3,0 procent en 2,8 procent voor de standaard therapiegroepen.
De wetenschappers concluderen,

"Deze studie benadrukt het belang van het onderzoeken van diagnostische en managementinterventies met behulp van adequaat ontworpen gerandomiseerde gecontroleerde onderzoeken in een klinische praktijkomgeving. BAL-gerichte therapie bood geen klinisch, microbiologisch of radiografisch voordeel en leidde tot een verhoogd risico op overwegend milde bijwerkingen als een direct resultaat van bronchoscopie, evenals nadelen zoals de noodzaak om te snel te gaan voorafgaand aan de procedure, blootstelling aan anesthesie en potentiële peri-operatieve angst.
BAL blijft een nuttig onderzoeksinstrument bij jonge, niet-nadrukkelijke kinderen met cystic fibrosis. In de klinische praktijk is BAL misschien het best voorbehouden voor jonge kinderen van wie de toestand verslechtert ondanks parenterale [door injectie, meestal door de aders] antibioticatherapie, wanneer ongebruikelijke of antibioticaresistente pathogenen, inclusief klonale P aeruginosa-stammen, worden vermoed, en om patiënten met chronische P aeruginosa-infectie te diagnosticeren. "

Bron: Journal of the American Medical Association (JAMA. 2011;306[2]163-171)
Geschreven door Anne Hudsmith