Pfizer krijgt een NO van EMA op Taliglucerase Alfa voor de ziekte van Gaucher

Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft geadviseerd geen vergunning te verlenen voor het in de handel brengen van Taliglucerase Alfa, een enzym-vervangende behandeling voor de ziekte van Gaucher.
De ziekte van Gaucher wordt geschat op ongeveer 1 op de 50.000 tot 1 op de 100.000 mensen in de algemene bevolking. Mensen uit Oost- en Midden-Europa (Ashkenazi) van joods erfgoed lopen het grootste risico. Kort gezegd wordt het veroorzaakt door disfunctioneel metabolisme van sfingolipiden. De aandoening wordt gekenmerkt door blauwe plekken, vermoeidheid, bloedarmoede, lage bloedplaatjes en vergroting van de lever en de milt. Het wordt veroorzaakt door een erfelijke tekortkoming van het enzym glucosylceramidase. Er zijn drie belangrijke subtypen van de ziekte van Gaucher:

• Type 1-ziekte komt het meest voor. Het gaat om botziekte, bloedarmoede, een vergrote milt en trombocytopenie. Type I is van invloed op zowel kinderen als volwassenen. Het komt het meest voor in de Joodse bevolking van Ashkenazi.
• Type 2-ziekte begint meestal in de kinderjaren met ernstige neurologische betrokkenheid. Deze vorm kan leiden tot een snelle, vroege dood.
• Type 3-ziekte kan lever-, milt- en hersenproblemen veroorzaken. Patiënten kunnen op volwassen leeftijd leven.

De ziekte wordt veroorzaakt door een recessieve mutatie in een gen op chromosoom 1 en beïnvloedt zowel mannen als vrouwen. Het is een autosomale recessieve ziekte. Dit betekent dat de moeder en de vader beide één abnormale kopie van het gen aan het kind moeten doorgeven zodat het kind de ziekte kan ontwikkelen. Een ouder die een abnormale kopie van het gen in stilte draagt, wordt een drager genoemd.

Het CHMP gaf echter een positieve risico-batenanalyse voor taliglucerase alfa, waarbij werd gesteld dat de voordelen van het geneesmiddel opwegen tegen de risico's ervan bij de behandeling van de ziekte van Gaucher type 1. Het comité zei dat het op dit moment geen vergunning voor het in de handel brengen kon geven, omdat een ander bedrijf, Shire, een geneesmiddel genaamd velaglucerase alfa heeft, een vergelijkbare behandeling, en al eerder een vergunning voor het in de handel brengen met weesgeneesmiddel kreeg voor dezelfde aandoening. Pfizer heeft op basis van een aantal factoren een verzoek ingediend om af te wijken van Shire's exclusiviteit voor weesmarkten, maar de EMA hebben hun aanvraag afgewezen.
Diem Nguyen, General Manager Biosimilars zei:

"Hoewel we teleurgesteld zijn door de aanbeveling van het CHMP, worden we aangemoedigd dat de commissie een positieve risico-batenanalyse gaf: de aanbeveling was uitsluitend gebaseerd op exclusiviteit voor verweesde markten en niet op het veiligheid en werkzaamheidsprofiel van taliglucerase alfa ... Pfizer zal blijven werken met relevante belanghebbenden om passende vervolgstappen te bepalen. "

Pfizer en Protalix zeiden dat ze zich toeleggen op de wereldwijde behandeling van de ziekte van Gaucher en zullen doorgaan met de verdere wereldwijde registratie van talglucerase alfa. Taliglucerase alfa, bekend onder de merknaam ELELYSO, werd op 1 mei 2012 door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) goedgekeurd voor de langdurige enzymvervangingstherapie (ERT) van volwassenen met een bevestigde diagnose van type 1 Gaucher-ziekte. Het medicijn werkt dus, het is gewoon een kwestie van Pfizer die door Shire in het domein van de EU op de post wordt gezet.
Pfizer en Protalix BioTherapeutics, Inc. werken sinds 2009 samen om taliglucerase alfa te ontwikkelen en op de markt te brengen. Onder de overeenkomst ontving Pfizer exclusieve wereldwijde licentierechten voor de commercialisering van taliglucerase alfa, terwijl Protalix de exclusieve commercialisatierechten in Israël behield.
Geschreven door Rupert Shepherd