Risk Strategy Requirement Change For Low Platelet Counts Geneesmiddelen, Nplate en Promacta - FDA

De FDA keurde wijzigingen in de risicobeoordelings- en mitigatiestrategieën (REMS) goed voor zowel Nplate (romiplostim) als Promacta (eltrombopag). Volgens een door de FDA geïnitieerde herziening van de huidige informatie stellen Nplate en Promacta nog steeds bepaalde veiligheidsrisico's, maar bepaalde restrictieve vereisten van de REMS-programma's zijn niet langer nodig om ervoor te zorgen dat de voordelen van de geneesmiddelen opwegen tegen de risico's. De FDA (Food and Drug Administration, VS) blijft beide medicijnen controleren op veiligheidsrisico's.
Op basis van doorlopende klinische onderzoeken, goedgekeurde onderzoeken na goedkeuring door beide bedrijven en een indiening bij de FDA van rapporten over ongewenste voorvallen, heeft de FDA geconcludeerd dat de veiligheid op lange termijn van zowel Nplate als Promacta kan worden geëvalueerd.
De FDA kan voor bepaalde medicijnen of biologische producten REMS vragen om ervoor te zorgen dat hun voordelen opwegen tegen de risico's. REMS kan verschillende elementen bevatten, bijvoorbeeld een medicatiegids die patiënten adviseert over belangrijke veiligheidsinformatie voor een medicijn, of een communicatieplan om zorgaanbieders op de hoogte te stellen van ernstige risico's die aan een bepaald medicijn zijn verbonden, evenals het eisen van alle gezondheidswerkers die voorschrijven en afzien van deze medicijnen zijn speciaal gecertificeerd.

Grote veranderingen in de REMS voor Nplate en Promacta

Anders dan voorheen hoeven beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg, waaronder ziekenhuizen, speciale zorginstellingen en patiënten niet langer te worden ingeschreven in het Nplate NEXUS-programma (Network of Experts Understanding and Supporting Nplate and Patients) of het Promacta CARES-programma om voor te schrijven, af te geven of ontvang deze producten.
Bovendien hoeven zorgprofessionals niet langer periodieke veiligheidsformulieren in te vullen voor patiënten die Nplate of Promacta krijgen.
Apotheken en apothekers hoeven zich ook niet langer in te schrijven voor het Promacta CARES-programma of de registratie van de voorschrijver en de patiënt te verifiëren voorafgaand aan de Promacta-verstrekking.
Volgens de FDA zullen de aangepaste REMS-programma's een communicatieplan bevatten, waarbij professionals in de gezondheidszorg worden geïnformeerd over de REMS-wijzigingen en veiligheidsrisico's met betrekking tot elk product.
Patiënten en beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg moeten zich er ook van bewust zijn dat de waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen van de etiketten van het product zijn bijgewerkt om het huidige inzicht in de veiligheid van de geneesmiddelen aan te geven, en dat beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg moeten blijven verwijzen naar de voorschrijfinformatie van het medicijn voor de nieuwste aanbevelingen over het voorschrijven Nplate en Promacta en rapporteren bijwerkingen voor beide producten aan het FDA MedWatch-programma. Patiënten moeten ook de bijbehorende medicatiehandleiding van hun Nplate- of Promacta-recept lezen en contact opnemen met hun arts als ze vragen of opmerkingen hebben.
Janet Woodcock, MD, directeur van het Center for Drug Evaluation and Research van de FDA verklaarde:

"REMS blijven vitale instrumenten voor het bureau om in dienst te nemen als we met bedrijven werken om de ernstige risico's verbonden aan drugs aan te pakken en hun passend en veilig gebruik in verschillende gezondheidszorgomgevingen te bewaken Het agentschap blijft zich inzetten voor een flexibele en verantwoordelijke regelgevende aanpak Dit zorgt ervoor dat REMS-programma's effectief en efficiënt worden gebruikt en niet leidt tot onnodige belasting van zorgverleners en patiënten. "

Zowel Nplate als Promacta zijn in 2008 goedgekeurd voor de behandeling van volwassen patiënten die leden aan chronische immuuntrombocytopenie (ITP), die niet reageerden op corticosteroïden, immunoglobulines of op splenectomie (verwijdering van de milt). ITP, een zeldzame bloedziekte die resulteert in een laag aantal bloedplaatjes, d.w.z. bloedbestanddelen die helpen bij stolling, kan leiden tot ernstige bloedingen. Beide geneesmiddelen zijn ontworpen om beenmerg te stimuleren om de vereiste bloedplaatjes te produceren.
Aangezien de ervaring met beide geneesmiddelen op het moment van goedkeuring beperkt was, leidde bezorgdheid over hun veiligheid tot de beslissing voor een REMS-vereiste, die beperkte distributievereisten voor elk medicijn bevatte om ervoor te zorgen dat hun voordelen groter waren dan hun risico's. Vanwege de beperkte distributievereisten moesten beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg, waaronder apotheken, ziekenhuizen, speciale zorgfaciliteiten en patiënten, zich inschrijven voor een speciaal toegangsprogramma om de medicijnen voor te schrijven, af te geven of te ontvangen.
De FDA heeft continu specifieke veiligheidsrisico's in verband met Nplate en Promacta gevolgd sinds de geneesmiddelen zijn goedgekeurd. Ze hebben verschillende factoren gevolgd, zoals een hoger risico op bloedstolsels, beenmergveranderingen van collageenafzetting (reticuline), verhoogd risico op het ontwikkelen van andere bloedgerelateerde kankers (hematologische maligniteiten) als gevolg van de stimulatie van beenmergcellen, het risico op bloedingen kort na stopzetting van het gebruik van geneesmiddelen en verslechtering van het aantal bloedplaatjes in het bloed.
Bijwerkingen waargenomen bij patiënten behandeld met Nplate omvatten: duizeligheid, hoofdpijn, problemen met vallen of slapen (slapeloosheid), pijn in de schouder, gewrichten (artralgie) en spier (spierpijn), maag- of buikpijn, dyspepsie (maagklachten), en paresthesie, wat tintelingen of gevoelloosheid in de huid is.

De volgende bijwerkingen zijn in verband gebracht met Promacta: misselijkheid, braken, diarree, huiduitslag, griep (influenza), bovenste luchtweginfectie, keelpijn (faryngitis), rugpijn en tintelingen of gevoelloosheid in de huid (paresthesie). Promacta kan mogelijk ook leverbeschadiging veroorzaken.
Nplate wordt vervaardigd door Amgen, Inc. uit Thousand Oaks, Californië.
Promacta wordt vervaardigd door GlaxoSmithKline uit Philadelphia.
Geschreven door Petra Rattue