Ziekte van Huntington - Stamceltherapiepotentieel

Op dit moment is er geen effectieve behandeling voor de ziekte van Huntington - een progressieve aandoening waarbij zenuwcellen in bepaalde delen van de hersenen wegkwijnen of degenereren en de spiercoördinatie beïnvloeden.
Echter, volgens een studie gepubliceerd op 15 maart in het tijdschrift Cel stamcel, een speciaal type hersencellen gemaakt van stamcellen kan helpen bij het herstellen van de spiercoördinatiestoornissen die verantwoordelijk zijn voor onbeheersbare spasmen, een kenmerk van de ziekte. De onderzoekers toonden aan dat beweging in muizen met een Huntington-achtige toestand kan worden hersteld.
Su-Chun Zhang, een neurowetenschapper aan de Universiteit van Wisconsin-Madison en senior auteur van de studie, zei:

"Dit is echt iets
niet verwacht."

In de studie Zhang, die een expert is in het creëren van verschillende soorten hersencellen van menselijke embryonale of pluripotente stamcellen induceren, en zijn team gericht op GABA-neuronen. De afbraak van GABA-cellen veroorzaakt de afbraak van een vitaal neuraal circuit en verlies van motorische functies bij personen die lijden aan de ziekte van Huntington.
Volgens Zhang genereren GABA-neuronen een vitale neurotransmitter, een chemische stof die helpt het communicatienetwerk in de hersenen te ondersteunen dat bewegingen coördineert.
Zhang en zijn team in het UW-Madison Waisman Center ontdekten hoe grote hoeveelheden GABA-neuronen uit menselijke embryonale stamcellen te genereren. Het doel van het team was om te bepalen of deze cellen veilig zouden integreren in de hersenen van een muismodel voor de ziekte van Huntington.
De onderzoekers ontdekten dat de cellen niet alleen integreerden, ze werden geprojecteerd op het juiste doel en in staat waren om het beschadigde communicatienetwerk effectief te herstellen en de motorische functie te herstellen.
Zhang zegt dat de resultaten verbazingwekkend waren, omdat GABA-neuronen zich bevinden in de basale ganglia, een deel van de hersenen dat een vitale rol speelt in vrijwillige motorische coördinatie. De GABA-neuronen oefenen echter hun invloed op afstand uit op cellen in de middenhersenen via het circuit dat wordt aangedreven door de GABA neuron chemische neurotransmitter.
Zhang, legde uit:

"Dit circuit is essentieel voor motorische coördinatie en het is wat is gebroken bij Huntington-patiënten.De GABA-neuronen oefenen op een afstand door dit circuit hun invloed uit.De celdoelen zijn ver weg.
Velen in het veld zijn van mening dat succesvolle celtransplantaties onmogelijk zouden zijn omdat het opnieuw bouwen van de schakelingen zou vereisen. Maar wat we hebben laten zien is dat de GABA-neuronen de circuits opnieuw kunnen maken en de juiste neurotransmitter kunnen produceren. "

De bevindingen uit de studie zijn van vitaal belang omdat ze aangeven dat celtherapie in de toekomst mogelijk kan worden gebruikt om de ziekte van Huntington te behandelen, en ze geven ook aan dat het volwassen brein meer kneedbaar is dan ze eerder dachten.
Neurowetenschappers zijn van mening dat het volwassen brein stabiel is en niet gemakkelijk ontvankelijk is voor behandelingen die gericht zijn op het repareren van dingen, zoals vernietigde circuits die ten grondslag liggen aan ziekten zoals Huntington. Om een ??behandeling te laten werken, moet deze zo worden gemaakt dat alleen de cellen van interesse worden beïnvloed.
Zhang, zei:

"Het brein is op zo'n precieze manier verbonden dat als een neuron de verkeerde kant op projecteert,
het kan chaotisch zijn. "

Volgens Zhang zal het, hoewel de nieuwe studie veelbelovend is, een aanzienlijke hoeveelheid tijd en moeite kosten om van het muismodel naar menselijke patiënten te werken. Omdat er momenteel echter geen effectieve behandeling voor de ziekte is, zou het werk de beste hoop kunnen worden voor mensen die lijden aan de ziekte van Huntington.
De studie werd ondersteund door de Amerikaanse National Institutes of Health en het Chinese ministerie van Wetenschap en Technologie.
Geschreven door Grace Rattue