NICE-goedkeuring van Mepact (Mifamurtide) voor de behandeling van osteosarcoom welkom geheten door artsen en patiëntengroepen, VK

Artsen en patiëntengroepen verwelkomen het besluit van het National Institute for Health en Clinical Excellence (NICE) om de conceptbegeleiding om te keren en het gebruik van Mepact® goed te keuren in hun laatste beoordeling, zo heeft Takeda UK aangekondigd. Mepact® is ontwikkeld voor de behandeling van hooggradig niet-gemetastaseerd osteosarcoom bij kinderen, adolescenten en jongvolwassenen in de leeftijd van 2 tot 30 jaar.
Osteosarcoom, een zeldzame en vaak fatale vorm van botkanker, is een zeer agressieve ziekte met ongeveer 150 nieuwe jaarlijkse gevallen in het VK. Het treft kinderen vanaf twee jaar oud, hoewel de gemiddelde leeftijd van een osteosarcoom patiënt vijftien jaar is.
Bij diagnose is osteosarcoom al bij ongeveer een vijfde van de patiënten en tot een derde van de nieuw gediagnosticeerde kinderen en jongvolwassenen naar andere delen van het lichaam, gewoonlijk de longen, uitgezaaid na een operatie en standaard chemotherapie.
Takeda stelde de succesvolle wijziging voor in de 'methodengids' van NICE om te overwegen geneesmiddelen te evalueren - zoals Mepact®, dat de gezondheid van een patiënt gedurende een langere periode, normaal minstens 30 jaar, kan herstellen, samen met een verbeterd schema voor patiëntentoegang ( PAS). De wijziging houdt rekening met kosteneffectiviteit bij het toepassen van verdisconteringskosten en gezondheidseffecten en resulteert in een verlaging van de kosten per QALY van Mepact® tot £ 36.000, waarvan NICE nu heeft aangenomen dat deze kosteneffectief zijn.
Aanvankelijk zal de aanbeveling van NICE voor Mepact® voor een consultatieperiode van ongeveer een maand zijn waarna zij de definitieve beslissing als officiële NHS-richtlijn zullen publiceren als er geen beroep wordt aangetekend.
Dr. Bruce Morland, Consultant kinder-oncoloog in het Birmingham Children's Hospital zei:

"Deze beslissing van NICE om Mepact® aan te bevelen, is bemoedigend nieuws voor kinderen en jonge volwassenen met osteosarcoom.Ik ben erg blij dat NICE zijn eerdere beslissing heeft omgekeerd en het buitengewone karakter erkent van de beoordeling van ultraweesbehandelingen voor zeldzame aandoeningen zoals osteosarcoom Dit is een echte triomf voor artsen en patiënten ".

Roger Paul, voorzitter van de Bone Cancer Research Trust, was het ermee eens en zei:

"Dit resultaat is grondig verdiend en weerspiegelt de bekroning van een lange reis en onvermoeibare campagnes door veel van onze leden die met hun persoonlijke ervaringen hebben bijgedragen aan het beoordelingsproces. Dit zal de patiënten en hun ouders verdere hoop geven als ze hiertegen strijden. vreselijke ziekte. "

De huidige standaardbehandeling voor osteosarcoom bestaat uit chemotherapie voor en na het operatief verwijderen van de tumor (resectie), maar een derde of de helft van alle kinderen en jonge volwassenen zal niet overleven na 5 jaar na de behandeling. Er zijn in de afgelopen 20 jaar slechts weinig medische vooruitgang geboekt voor de behandeling van osteosarcoom. Mepact® vermindert het risico op overlijden met bijna een derde (8% absolute risicovermindering p = 0,03), wat betekent dat 8 jonge levens per 100 behandelde patiënten worden gered van een mogelijke dood.

Yasuhiro Fukutomi, Managing Director van Takeda UK, bedankte het besluit van NICE om Mepact® te beoordelen in een afsluitende verklaring en zei:

"We zijn al degenen dankbaar die betrokken zijn geweest bij dit lange proces, inclusief die bij NICE, het ministerie van Volksgezondheid, artsen en patiëntenorganisaties, en het heeft ieders medewerking gevraagd om ons vandaag tot deze succesvolle conclusie te leiden voor osteosarcoompatiënten."

Geschreven door Petra Rattue